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    Nat Biomed Eng | 舒易来团队利用碱基编辑器长期挽救隐性遗传性耳聋小鼠听觉

    Nat Biomed Nat Biomed Eng 舒易来
    2024/08/17
    168
    了解企业: Rejuvenate Biomed
    碱基编辑器 (base editors, BEs ) 在不引起DNA双链断裂及无需DNA模板的情况下可对特定碱基高效、精准改变。 值得注意的是,目前BEs已经被用于疾病治疗的临床试验,包括家族性高胆固醇血症和急性淋巴细胞白血病。 在听觉领域中,全球约有2600万人患有先天性耳聋,其中约60%的病例与遗传因素有关,80%为隐性发病,但临床上尚无批准的治疗药物。
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