近日，Abeona Therapeutics（以下简称“Abeona”）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准基因治疗药物ZEVASKYN™上市（通用名prademagene zamikeracel，也被称为pz-cel），是首款也是唯一一种用于治疗成人和儿童患者因隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）自体细胞基因疗法。在新闻发布会上，公司首席执行官透露，该疗法定价为310万美元（折合人民币2200多万元），跻身全球最昂贵药物之列。

RDEB是一种严重且具有致残性的遗传性皮肤疾病，此前尚无治愈RDEB的方法。该病病因在于患者的COL7A1基因两个拷贝均发生突变，导致缺乏第VII型胶原蛋白，致RDEB患者的皮肤变的极其脆弱，表现为广泛水泡和严重伤口，其损伤面积常常覆盖超过30%的身体表面，某些情况下甚至高达80%。RDEB伤口不仅带来极度疼痛，还会引发全身并发症，影响患者的寿命和生活质量。这些伤口难以愈合，可持续开放多年，即便愈合也容易反复破裂。

基因治疗药物ZEVASKYN由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，并经过体外基因修饰，使其能够生产功能正常的第VII型胶原蛋白。ZEVASKYN片状制剂通过外科手术应用于患者的伤口部位。一次应用中，最多可将多达12张信用卡大小的细胞片拼接在一起，覆盖大面积伤口或多个独立伤口，从而实现广泛的体表覆盖。

FDA对ZEVASKYN的批准基于VIITAL™ III期临床试验（NCT04227106）——一项多中心、随机、自身对照的研究，达到了其两个主要疗效终点，证明了该疗法可显著促进基线时大面积慢性RDEB伤口的50%或以上愈合，并通过Wong-Baker FACES量表评估显示治疗后六个月患者的疼痛程度明显减轻。

在使用ZEVASKYN单次治疗的43个大面积慢性伤口中，有81%实现了至少50%的愈合（P<0.0001），而在接受标准护理治疗的43个对照伤口中仅有16%实现类似效果。包括操作相关疼痛和瘙痒等在内的最常见的不良事件发生率低于5%。

据悉，在ZEVASKYN的I/IIa期研究（NCT01263379）中，研究人员在单一中心对7名患者共计38处慢性伤口进行了开放标签研究，结果显示，单次外科手术应用ZEVASKYN与治疗区域中位随访时间为6.9年（范围4至8年）的长期改善有关。

VIITAL™临床试验的主要研究者、皮肤科教授Jean Tang博士表示：“在临床研究中，ZEVASKYN耐受良好且有效，在单次应用后即显示出在慢性RDEB伤口愈合、缓解疼痛及其他相关症状方面的显著临床改善。在已完成的I/IIa期研究中，我们观察到单次应用后数年内伤口愈合和疼痛减轻的效果仍持续存在。”

VIITAL™临床试验的联合首席研究员、皮肤科副教授M. Peter Marinkovich博士表示：“经过多年的努力，看到ZEVASKYN获得FDA批准令人振奋。”

Abeona公司首席商务官Madhav Vasanthavada博士表示：“基于我们在多项临床试验中获得的强有力数据，我们非常有信心ZEVASKYN能够在单次治疗后带来长期疗效。”

E.N.D

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