先进治疗领域是生命科学的核心赛道，国际主要药品监管机构均在布局和完善该领域法律法规及监管框架体系的顶层设计。《征求意见稿》主要参考现阶段我国药品研发申报现状、国内外监管情况和技术指导原则制修订进展而制定，提出了我国这类药品的范围、归类及概念释义。

《征求意见稿》所称“先进治疗药品”（Advanced therapy medicinal products，ATMPs），是指符合药品相关管理规定，按照药品的路径进行研制、生产、经营、使用和监管，且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的细胞治疗药品、基因治疗药品，以及采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法生产的药品。《征求意见稿》同时指出不在先进治疗药品范畴的产品，如预防用疫苗、部分归属国家卫生健康委管理的医疗技术。

《征求意见稿》将先进治疗药品划分为细胞治疗药品、基因治疗药品、其他三大类，并将每一大类进一步归类为若干种细分亚类，进行具体归类及释义。具有药品属性的组织工程药品、新型递送系统药品等有较大的发展潜力，但目前尚未完成临床试验在国内批准上市的产品，暂不独立细分产品类别，列入“其他”。

先进治疗药品类型复杂多样，生产工艺创新技术迥异，临床预期用途广泛，风险等级及监管技术要求各有不同，对于其类别归属，需综合考量多方面要素。《征求意见稿》阐述了先进治疗药品的划分原则，表示对于如何判定特定产品是否可以纳入先进治疗药品范围，以及归属于哪一类别，一般需基于特定产品的特点和完整研究资料综合考虑，目前建议从三个方面切入进行分析和评估：物质基础及活性成分、生产工艺及技术特点、功能用途及作用机理。

来源/ 中国食品药品网

文/ 中国医药报记者 落楠