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    1.35 亿美元融资！新锐推进双重 AAV 载体技术挑战大基因遗传病

    ABCA4 Star 遗传性视网膜疾病
    昨天 07:20
    6
    此次融资将重点 推进针对 遗传性视网膜疾病眼底黄色斑点症——斯塔加特病 （Stargardt disease） 的 AAV 基因疗法 SB-007 的临床开发 ，包括正在进行的介入性 I/II 期 ASTRA 研究和观察性 POLARIS 研究，并加速基于其专有蛋白质剪接 （Protein Splicing） 技术平台的 AAV 基因治疗项目管线，覆盖眼科、神经学及其他未公开适应症领域。 Stargardt disease 是一种遗传性视网膜疾病，由 ABCA4 基因突变引起，导致进行性视力下降和失明，目前尚无获批的治疗方法。 SB-007 旨在通过产生功能完整的全长 ABCA4 蛋白来解决该疾病的根本遗传病因，有潜力治疗所有患者，不受具体突变类型限制。
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