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    细胞与基因治疗领域

    细胞与基因治疗领域

    共发布文章：511篇
    • 复旦大学附属儿科医院徐秀教授团队首次提出MIC-CAP综合征的基因治疗方法
      前沿研究
      近日，复旦大学附属儿科医院儿保科徐秀教授、儿科研究院丰伟军青年 研究员 团队在国际知名期刊Molecular Therapy杂志上发表题为“AAV-mediated Stambp gene replacement therapy rescues neurological defects in a mouse model of microcephaly-capillary malformation syndrome” 的研究论文。 Scientific Information。 STAMBP 基因突变导致一种主要临床表现为进行性小头畸形、全面性发育落后、毛细血管畸形、癫痫等症状的MIC-CAP综合征。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-04
      复旦大学 microcephaly-capilla 小头
    • 科创板迎来一家“根正苗红”的CRO公司
      公司动态
      9月 3日，上海益诺思生物技术股份有限公司在上海交易所科创板上市。 益诺 思此次IPO的发行价为19.06元/股，按照发 行价计算总市值约26.87亿元。 招股书显示，益诺思是一家专业提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务（CRO）企业。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-04
      科创板
    • 九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定
      审批动态
      近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-03
      retinitis pigmentosa AAV FDA孤儿药
    • 智新浩正宣布完成Pre-A+轮融资
      医药投融资
      近日，智新浩正（EndoCell）宣布完成Pre-A+轮融资，此次融资由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资，本次募集资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期开展。 糖尿病治疗的首要目标是控制血糖，从而防止并发症的发生和发展。 相比之下，国内外上千例临床实践证明：将死者捐献的胰岛组织移植给糖尿病患者后，70%以上的患者可长期脱离胰岛素，展现了胰岛移植治愈胰岛素依赖型糖尿病的巨大潜力。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-03
      智新浩正 Pre-A+轮融资
    • 赫吉亚生物完成A2轮融资
      医药投融资
      最近，杭州赫吉亚生物医药有限公司宣布已完成数千万元A2轮融资，此轮融资由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。 赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，建立了从靶点发现到临床概念验证（POC）完整的端到端siRNA药物开发平台，拥有覆盖从 早期研发到产业化 全生命周期且领域经验丰富的专业团队。 MVIP是国内首家获得全球专利授权的siRNA递送技术平台 。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-03
    • 基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼
      临床研究
      近日，Krystal Biotech的全资子公司Jeune Aesthetics宣布了其I期临床试验PEARL-1中关于基因疗法KB301用于眼角皱纹（队列3）和颈部动态皱纹（队列4）治疗的安全性和有效性数据。 KB301是一种可直接皮内注射至皱纹处的基因疗法，该疗法采用Krystal Biotech的创新型、非复制缺陷、非整合的HSV-1载体，将两个拷贝的COL3A1基因递送到皮肤靶细胞中，从而提高III型胶原蛋白表达水平，以应对由于胶原蛋白减少和皮肤细胞外基质损伤而导致的皮肤老化。 剩余的18名受试者在接受了颈部区域的KB301注射后两个月内进行了美容改善评估。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-02
      皱纹 衰老 基因治疗
    • 全球首款，数据亮眼！瑞博生物首次公布靶向FXI的药物RBD4059临床I期数据
      临床研究
      2024年8月31日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”） 在欧洲心脏病学会（ESC Congress 2024 London）以大会报告形式公布了其自研管线之一——全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的I期临床研究数据。 这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。 其在每3个月或6个月的给药方案中保持了高水平的药效学（PD）效果，有望在慢性抗凝治疗中实现更高依从性、和更低的出血风险。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-01
      心脏病 I期数据 靶向FXI
    • 国内9家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域
      医药投融资
      8月份，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其9家公司的基本信息。 1、 神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资。
      细胞与基因治疗领域
      2024-09-01
      基因治疗
    • 国内首个使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请获批
      审批动态
      北京吉源生物科技有限公司（以下简称“吉源生物”）所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）于近日获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。 这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请，有望为糖尿病患者带来新希望。 药品名称：人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液。
      细胞与基因治疗领域
      2024-08-30
      FGF21 间充质干细胞 2型糖尿病
    • 贝思奥生物首款基因疗法获批临床
      审批动态
      近日， 南京贝思奥生物科技有限公司 （以下简称：贝思奥生物） 首款 基因疗法“BN-1001”的两项新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准 ，适应症为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。 本次IND获批是贝思奥生 物管线开发所取得的又一次突破和里程碑，意味着该公司第一条管线成功迈 入临床阶段。 国内又一款细胞基因治疗产品获批上市。
      细胞与基因治疗领域
      2024-08-30
      贝思奥生物 基因疗法