在全球医疗科技迅猛发展的浪潮下，基因与细胞治疗（以下简称“CGT”）正崛起为改写人类健康图景的重要力量，其作为下一代精准医疗与再生医学领域的核心赛道，该产业正迎来前所未有的发展机遇。 从癌症与自免疾病治疗的CAR-T疗法突破，到罕见病的基因替代疗法密集上市，从干细胞存储开启“生命银行”新赛道，到外泌体、NK细胞等新兴技术的临床转化加速，这个潜在万亿级新兴产业正迎来高速扩张阶段。 2023年CGT产业市场规模已突破700亿元，2024年其规模更实现翻倍，增长至近1400亿。

2025年6月6日，Ocugen公司（纳斯达克代码：OCGN）宣布将与韩国一家领先的制药及医疗保健企业签署一项授权协议，计划通过该协议将其新型基因疗法OCU400在韩国的独家商业化权益转让。 该交易预计在未来60天内完成最终协议签署。 根据协议，Ocugen将获得总计高达1100万美元的前期许可费及近期开发里程碑付款，且在韩国市场商业化后的前10年内，Ocugen可额外获得至少1.5亿美元的销售里程碑付款，并享有25%的净销售额特许权使用费。

近 日， 国际权威期刊《Gut》（三年平均影响因子：26.4，医学一区顶刊）在线发表了由北京大学三〇二临床医学院（人民解放军总医院第五医学中心） 陆荫英教授团队 与 深圳细胞谷 史渊源教授团队 合作完成的 肝癌领域研究 重 磅成 果 “ NLRP6 deficiency enhances macrophage-mediated phagocytosis via E-Syt1 to inhibit hepatocellular carcinoma progression ”。 该研究首次揭示了先天免疫受体NLRP6通过调控巨噬细胞吞噬功能影响肝癌进展的分子机制， 为开发基于巨噬细胞的肝癌免疫疗法提供了全新靶点 。 NLRP6-E-Syt1轴调控巨噬细胞功能。

6月9日，丽珠医药（深交所代码：000513；香港联交所代码：01513）宣布，公司1类创新药YJH-012的临床试验申请（IND）已于近日获国家药品监督管理局正式受理。 该药物基于小干扰RNA（siRNA）技术开发，是全球痛风治疗领域的潜在First-in-class（同类首创）小核酸药物，有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。 痛风是一种由高尿酸血症引发的常见且复杂的关节炎类型疾病。

近日，陕西云谷众惠生物医药有限公司（简称“众惠医药”）宣布完成近5000万元种子轮及天使轮融资，其中种子轮融资由昕成投资、爱康创坛联合投资，天使轮融资由陕投成长基金、中科创星、金资基金联合投资。 同时，众惠医药宣布完成对上海揽微医学科技有限公司（简称“揽微医学”）的并购重组。 新一轮融资将用于 细胞与外泌体中试车间建设、西北首个自动化生物组织样本库建设、中国首家空心微针医疗器械生产基地建设和三类器械证申报等 ，为其在新药、 医疗器械、 医美创新赛道上的产业化布局注入强劲动能。

一直以来，人们对系统性红斑狼疮大部分都停留在“不死的癌症”和“美丽的红色蝴蝶斑”层面，但是对系统性红斑狼疮严重而凶险的并发症（比如狼疮肾炎、狼疮脑病等）知之甚少。 系统性红斑狼疮（SLE）是一种以多器官受累为特征的自身免疫性疾病，其具体病因目前尚不明确，大量的流行病学和病因学研究提示SLE可能与遗传、内分泌、感染和环境因素相关。 SLE的肾脏损害（狼疮肾炎，LN）是决定患者预后的关键因素，LN作为SLE的一种严重并发症（可以理解为是SLE的一种严重亚型），可显著增加肾脏不可逆器官损伤和长期不良预后的风险。

近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗候选药物AMT-130在监管推进方面取得重要进展。 该公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）就该药物相关的统计分析计划及CMC信息的关键要素达成共识，公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA）。 此前，该药物已获得突破性疗法、再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。

6月3日，新景智源生物科技（苏州）有限公司（以下简称新景智源），一家专注于实体肿瘤TCR-T免疫细胞治疗药物的研发企业，宣布与百济神州签署了非独家许可协议 , 将向百济神州授权一项公司自主研发的抗原特异性的 TCR分子的权益，用于百济神州开发基于iPSC平台的下一代通用型细胞治疗药物。 百济神州将拥有使用该授权 TCR分子开发下一代细胞治疗产品，并进行商业化的权利。 新景智源成立于 2 020 年， 专注于天然序列 TCR-T细胞治疗 药物的开发，公司搭建了 全球领先的经实验验证的靶点抗原 -天然TCR配对数据库 （ CAST ® ），此次授权的 T CR 分子来自于 C AST ® 数据库中的一条 TCR序列。

近期，iPSC衍生细胞领域领军药企士泽生物医药（苏州/上海）有限公司相继取得多项突破性进展， 士泽生物自主开发的多款通用细胞治疗新药已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项正式注册临床试验批件，且全部聚焦于：通用型iPSC衍生细胞新药用于治疗中枢神经系统疾病（CNS Diseases） 。 士泽生物已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目（均为“国内首个”），拥有一项美国FDA认证全球孤儿药资格新药，多个“国内首个或全球首款（FIC）“新药产品已进入中美注册临床试验阶段，且 均由国家级神经疾病医学中心为代表的顶级医院神经内外科牵头及联合开展注册临床试验，包括用于治疗：。 2024年，士泽生物与上海市东方医院刘中民院长团队合作，已完成包括“ 全中国首例 ”在内的多例iPSC衍生细胞治疗帕金森病患者，此项临床研究为国家两委局正式批准开展的国家级干细胞备案临床研究项目，并通过国家卫健委临床GCP规范核查及GMP生产现场核查： 士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病患者最长随访期>12个月，长期临床随访结果显示

人多能干细胞（PSCs）因具有无限增殖和多向分化潜能，在再生医学、疾病建模及基础研究中具有重要价值。 胚胎干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）是两类主要 PSCs【1】，其中 iPSCs 通过体细胞重编程获得，避免了ESCs的伦理争议且易于自体化，为细胞疗法提供了广阔前景。 然而，基因编辑在 PSCs 中的应用面临两大核心挑战：一是 PSCs 的遗传稳定性要求极高，任何编辑错误均会遗传给所有后代；二是传统核酸酶（如CRISPR-Cas9）依赖 DNA 双链断裂（DSB）机制，易引发脱靶效应、基因组重排及 p53 突变细胞富集，这给临床应用的安全性带来一些隐患【2】。