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    细胞与基因治疗领域

    细胞与基因治疗领域

    共发布文章：511篇
    • 本导基因全球首个体内基因编辑治疗病毒性角膜炎药物启动Ⅱ期临床试验
      临床研究
      近日，BD111中国 Ⅱa期临床试验组长单位启动会顺利召开，这一关键会议在温州医科大学附属眼视光医院圆满结束，标志本导基因的“一项多中心、随机、单剂量评估BD111在中国1型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎患者中的安全性、耐受性与有效性的Ⅰ/Ⅱa期临床研究”正式进入Ⅱ期临床研究阶段。 Ⅱa期临床试验 组长单位启动会顺利召开。 2025年4月28日，本导基因研发的治疗复发性1型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎BD111体内基因编辑治疗药物的 Ⅱ a期启动会在国家眼部疾病临床医学研究中心、温州医科大学附属眼视光医院顺利召开。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-08
      单纯疱疹病毒 温州医科大学附属眼视光医院 病毒性角膜炎
    • 国内一家细胞治疗公司完成近亿元Pre-A轮融资
      医药投融资
      近日，广州瑞臻再生医学科技有限公司（简称“瑞臻再生医学”）宣布完成由 科金控股、万联天泽、金诚投资 及原有股东共同投资的近亿元Pre-A轮融资。 本次融资资金重点聚焦iDA – 001（iPSC来源细胞治疗帕金森症）管线，公司计划IND申报与IIT项目“双箭齐发”。 在IND申报端，专业团队将严格遵循监管法规要求，全力推动该管线临床试验许可；在IIT项目上，公司将携手资深临床专家开展真实世界研究，深入验证iDA-001在复杂临床场景下的安全性与有效性，系统性积累临床数据以加速转化进程。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-08
      细胞治疗
    • 制药巨头斥资数亿元的基因疗法，III期临床失败
      临床研究
      近日，据外媒报道，强生公司（Johnson & Johnson）研发的一款用于治疗一种遗传性视力衰退疾病——X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法，在Ⅲ期临床试验中未能达到主要研究终点。 该疗法名为botaretigene sparoparvovec（简称bota-vec），旨在通过一种经过改造的病毒载体，将正常的RPGR基因递送至视网膜感光细胞中，从而恢复因基因突变而缺失的关键视觉蛋白功能，延缓或阻止患者视力恶化。 此次Ⅲ期试验共纳入95名患者，随机接受低剂量、高剂量治疗或延迟治疗。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-07
      巨头 X连锁视网膜色素变性 基因疗法
    • 明年申报上市！全球首款针对1型糖尿病的干细胞疗法3期临床即将完成
      临床研究
      近期，Vertex Pharmaceuticals（以下简称“Vertex”）宣布，全球首款针对1型糖尿病（T1D）开发的干细胞疗法VX-880的3期临床试验进展顺利，预计将在 2025 年上半年完成受试者招募和给药，为2026年的上市申请奠定基础。 基于上述进展，Vertex 正加大投资，扩大其生产和商业化能力，以确保产品上市的准备工作就绪。 VX-880是一种基于干细胞的疗法。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-07
      1型糖尿病 干细胞疗法
    • 单项最高支持4000万元！加大对细胞与基因治疗、合成生物和脑机接口等前沿赛道的布局和支持力度，北京亦庄出台新政
      研发注册政策
      近日，北京经济技术开发区（北京亦庄）出台《北京经济技术开发区关于促进医药健康产业高质量发展的若干意见》（以下简称《若干意见》），提出促进生物技术科技创新和产业创新融合发展、加快产业集群建设、加快创新产品市场推广、优化产业生态、积极融入全球创新网络五大方面20条突破性举措，以更大力度支持医药健康新质生产力发展壮大。 《若干意见》明确，力争到2027年，全产业链创新服务体系基本建成，医药健康产业工业产值规模突破1200亿元。 据了解，此次发布的《若干意见》乃是由北京经开区原生物技术和大健康产业“1+2”政策体系整合修订而来，对比此前的政策体系，新政策在支持内容和方向、支持力度等方面将有怎样的调整？
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-07
      细胞与基因治疗
    • 定价超2200万元！一款基因治疗药物获批上市
      审批动态
      近日 ，Abeona Therapeutics（以下简称“ Abeona”）公司宣布，美国食品药品监督 管理局（FDA）已批准基因治疗药物ZEVASKYN™上市（ 通用名prademagene zamikeracel，也被称为pz-cel），是首款也是唯一一种 用于治疗成人和儿童患者因隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）自体细胞基因疗法。 在新闻发布会上，公司首席执行官透露，该疗法定价为310万美元（折合人民币2200多万元），跻身全球最昂贵药物之列。 RDEB是一种严重且具有致残性的遗传性皮肤疾病，此前尚无治愈RDEB的方法。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-06
      基因治疗药物
    • 推动核酸药物、蛋白降解剂等前沿领域发展，予路乾行完成新一轮融资
      医药投融资
      近期， 苏州予路乾行生物科技（以下简称“予路乾行”） 完成数千万元A轮融资，本轮融资由 元生创投 领投。 募集资金将用于加速技术平台迭代升级，拓展全球药物合作管线。 予路乾行成立于2021年，致力于打造新药研发的“创新熔炉”，通过独创的“分子电影”算法和药物早研决策平台，高效驱动新药创新。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-06
      予路乾行 蛋白降解剂
    • 国内一家专注于细胞治疗的公司正式开业
      公司动态
      近期，核续（北京）生物科技有限公司（以下简称 “核续生物”）在京正式开业。 开业典礼上，宋乔集团董事长乔元表示，此次合作是集团布局生物医药全产业链的关键举措，旨在通过 “技术引进 + 本土转化”模式，加速创新疗法的临床应用。 随着全球细胞治疗市场规模 的高速增长，中国正加速布局这一前沿领域。
      细胞与基因治疗领域
      2025-05-06
      细胞治疗
    • AAV实心率飙升200%！Hieff Trans新型基因递送系统，让病毒产能‘质变’突围
      前沿研究
      在基因治疗与基因功能研究的浪潮中，腺相关病毒（AAV）因其安全性高、靶向性强等优势，成为递送基因工具的核心载体。 然而，AAV病毒包装过程中实心率低的问题始终困扰着科研与产业界——空壳病毒比例过高不仅降低有效病毒产量，还增加下游纯化成本，甚至影响治疗安全性。 如何突破这一技术瓶颈？
      细胞与基因治疗领域
      2025-04-30
      病毒 AAV
    • 国内AAV基因疗法步入爆发前夕，50款IND获批，8款进入III期临床，1款上市
      临床研究
      据预测，到2029年 全球 腺相关病毒（AAV）基因治疗药物的市场销售额将增长至223亿美元。 这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。 除了上述提到的Sarepta公司的Elevidys外，其中，诺华针对SMA的Zolgensma在2021年实现了约13.51亿美元的销售额，并在随后几年继续保持超10亿美元的年销售额，成为首款达到“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。
      细胞与基因治疗领域
      2025-04-30
      AAV IND