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细胞与基因治疗领域

细胞与基因治疗领域

共发布文章：511篇
  • 基因编辑新突破：诺奖团队揭示高效基因编辑关键机制
    前沿研究
    CRISPR-Cas9系统通过识别基因组中的特定DNA序列（ protospacer adjacent motif， PA M）来启动基因编辑。 PAM的识别是Cas9酶结合DNA并启动RNA-DNA杂交反应的关键步骤。 然而，尽管这些变体在理论上具有 更大的灵活性，但其编辑效率却显著低于野生型Cas9。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-28
    Cas9 基因编辑
  • 饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种
    审批动态
    2025 年 4 月 24 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（ CDE ）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的 1 类创新药物 —— GS1191-0445 注射液 ， 已纳入 突破性治疗品种 。 此品种公示期为 2025 年 4 月 16 日至 4 月 23 日。 关于GS1191-0445注射液。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    AAV
  • 全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床
    审批动态
    作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。 破局时刻：自体多克隆Treg细胞疗法获批。 ALS以进行性运动神经元死亡为特征，大多数患者确诊后2-5年内死亡。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    渐冻症 鞘内给药
  • 全球首次！国内企业研发的CRISPR基因编辑疗法直接脑内注射给药临床结果积极
    临床研究
    近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法 HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。 此次突破始于去年末对一名9岁男童的临床治疗。 该患儿罹患罕见的MECP2重复综合征（MDS），此先天性遗传病会导致严重智力障碍、运动功能缺陷及反复癫痫发作。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    MECP2 脑内注射给药 CRISPR
  • 用 CAP GT® 悬浮细胞系和 BioBLU® 一次性罐体，成功实现rAAV的放大生产
    前沿研究
    在生物医药的浩瀚星空中，基因疗法如同一颗璀璨的新星，正引领着医学界迈向治疗难治性疾病的新纪元。 而在这场变革中，Cevec ® Pharmaceuticals 曾发布了一项关于利用 CAP GT ® 悬浮细胞系和 BioBLU ® 3c 及 10c 一次性罐体成功放大了重组腺相关病毒（rAAV）的生产工艺开发的研究成功。 Cevec Pharmaceuticals 是一家专注于细胞和基因疗法的创新型企业，一直致力于开发高效、可扩展的病毒载体生产工艺，后于 2022 年 10 月被 Cytiva 收购合并。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-25
    BioBLU rAAV
  • 为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制
    前沿研究
    2018年，全球首款siRNA药物Patisiran（Onpattro®）获得FDA批准上市。 这一事件标志着人类在siRNA 应用于疾病干预的领域取得了里程碑式的突破。 截至目前，已有6款siRNA药物获FDA批准上市，适应症多为罕见病和遗传病。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-24
    西湖大学 基因治疗药物
  • 细胞治疗科“崛起”，国内超百家医院已成功备案，大趋势下如何高效推动细胞制剂的临床普及
    审批动态
    政策的“绿灯”已经亮起，细胞治疗从实验室进入临床医院已成为不可逆转的趋势。 然而， 高昂的成本和技术难度目前仍是细胞治疗普及的主要障碍。 细胞治疗：从实验室到临床的三大难题。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-24
    细胞治疗科
  • 呈源生物完成数千万元股权融资
    医药投融资
    近日，呈源生物（成都根目录生物科技有限公司，以下简称“公司”）宣布完成数千万元股权融资，本轮融资由元生创投领投，光华梧桐、川创投跟投，凯乘资本担任独家财务顾问。 公司将持续深化在基因合成领域的布局，本轮融资募集资金主要用于公司基因合成技术平台的持续升级，进一步扩大智能化、自动化量产平台，加速商业化推广。 在生物制造和生命科学等领域，基因合成的成本一直居高不下。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-24
  • 全球首例！河络新图通用型人工再生血小板首例临床验证成功
    临床研究
    河络新图自主研发的通用型人工再生血小板产品RBT101在IIT人体临床研究中取得的最新数据显示， RBT101在人体内展现出良好的安全性和可量化的疗效信号。 人工血小板展现临床价值。 本次IIT研究于2025年3月完成全球首例输注，截至目前临床数据显示：。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-23
    再生血小板
  • 炫景生物任命新COO
    人事变动
    近日，苏州炫景生物科技有限公司（简称“炫景生物”）正式任命药物研发资深专家Du Zhiqiang（杜治强）博士担任公司COO，全面负责公司小核酸创新药物的管线开发、完善并加速管线产业化发展进程、助推并扩大公司国际合作与综合影响力。 杜博具有近20年药物研发及企业管理经验，曾在 Novartis、Johnson & Johnson、Amgen 等知名MNC药企担任核心研发和领导角色；近年在国内大型上市公司 上海仁会生物股份有限公司 和 通化东宝药业股份有限公司 担任副总经理，主管研发。 杜博在靶点立项、药物研发、注册申报、临床医学、公司运营管理等方面具有资深经验，尤其在慢性疾病领域具有非常深刻的理解和突出的成就。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-23