10月8日， 费城，基因治疗先驱 Jim Wilson教授 创立的新疗法公司GEMMA Biotherapeutics（“GEMMABio”）宣布与 Oswaldo Cruz Foundation ("Fiocruz") 达成重大协议，该基金会是巴西卫生部下属的公共卫生研究机构，在生物制造方面拥有丰富的经验。 GEMMABio与巴西卫生部免疫生物制剂、生物制药和诊断的主要供应商Fiocruz合作，赞助了一项研究，该研究将在巴西公共资助的卫生保健系统Sistemaúnico de Saúde（SUS）下为巴西人民带来基因治疗。 Fiocruz将提供高达1亿美元的资金，用于进行临床研究和制造，最终确保项目获得批准，使该国能够以更实惠的成本增加罕见病治疗的分布。

10月9日，旧金山，慢性病靶向细胞耗竭疗法的先驱Arda Therapeutics宣布成功完成4300万美元的A轮融资。 本轮融资由现有投资者Andreessen Horowitz（a16z Bio+Health）领投，跟投方包括Two Sigma Ventures、RV Invest、礼来公司、GV、Biovision Ventures、Valhalla Ventures、Indicator Ventures、Alumni Ventures、LifeLink Ventures、Mana Ventures、Gaingels和ExitFund。 几十年来药物开发的主要方法是调节单个蛋白质和信号通路以改善疾病。

10月8日，马萨诸塞州剑桥， City Therapeutics 宣布正式推出，其愿景是引领基于RNA干扰（RNAi）新药的未来。 City Therapeutics旨在利用小干扰RNA（siRNA）的下一代工程——介导RNAi的“触发（ trigger ）”分子——来构建一个强大而可持续的产品引擎，并扩大基于RNAi的药物的治疗范围。 在Alnylam创始首席执行官 John Maraganore博士 的领导下，该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资，其他领先的生命科学投资者也参与了融资，包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。

10月8日， 佛罗里达州，专注于重塑视力可能性的新兴眼科制药公司Orasis Pharmaceuticals宣布完成7800万美元的D轮融资，以支持0.4%的Qlosi™（盐酸毛果芸香碱滴眼液）的商业推出（这款眼科药去年10月获得FDA批准上市），这是一种治疗成人老花眼的新型矫正滴眼液。 D轮融资包括6800万美元的股权部分，由Arboretum Ventures和强生创新共同领投，Catalio Capital Management、Freepoint Capital Group、现有投资者Visionary Ventures、Bluestem Capital、 SBI (Japan) Innovation Fund 、 Sequoia Capital 和Maverick Ventures以及其他个人参与。 在进行股权融资的同时，Orasis已从Catalio capital Management获得1500万美元的结构性资本，其中1000万美元将在交割时提取。

10月8日， 英国剑桥，利用对成纤维细胞-免疫相互作用的新见解的生物技术公司Mestag Therapeutics宣布已与默沙东签订许可和合作协议，以确定开发炎症性疾病新靶点药物。 Mestag将利用其逆转活化成纤维细胞技术（RAFT）平台，这是一个专门用于模拟成纤维细胞在人类疾病中的致病作用的专有平台，以确定新的药物靶点。 MSD可以选择许可一个或多个靶点，最多可达预先指定的数量，并将负责由此产生的治疗方法的发现、开发和商业化。

10月 8日， 伦敦和东京，AviadoBio和 安斯泰来（ Astellas）宣布就AVB-101的达成独家选择权和许可协议，AVB-101是一种基于AAV的基因治疗，处于治疗前突蛋白突变额颞叶痴呆症（FTD-GRN）患者的1/2期开发。 AviadoBio于2019年在伦敦国王学院Chris Shaw教授的实验室研究基础上成立， Chris Shaw 一直在研究将微剂量的疗法直接注射到大脑物质中的方法。 FTD是一种毁灭性的早发性痴呆症，通常在诊断后3至13年内导致死亡。

今日，Scholar Rock（纳斯达克代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了 apitegromab （一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点，表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（ nusinersen或risdiplam ）慢性给药的SMA患者中测试的。

10月7日，马萨诸塞州剑桥，率先将寡核苷酸药物递送到肾脏的生物技术公司Judo Bio宣布成立并获得1亿美元的初始融资，包括种子轮和A轮融资。 Judo Bio发现了一种新的方法来制造针对肾脏的寡核苷酸药物，肾脏是一个难以获得遗传药物的器官。 该公司已经完成了临床前研究，成功证明了受体介导的寡核苷酸通过专有的配体siRNA偶联物递送到肾脏，从而沉默了多个靶基因。

10月7日，阿斯利康和石药集团共同宣布达成独家授权协议，推进开发一款临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂。 该化合物有潜力为血脂异常患者带来更多获益，并进一步加强了 阿斯利康 的心血管产品管线，助力 阿斯利康 解决导致慢性心血管疾病的主要风险因素。 根据协议条款，石药集团将获得1亿美元的首付款。

10月4日，Sirnaomics Ltd.（2257.HK，连同其附属公司，统称“本集团”或 “Sirnaomics”或 “圣诺医药”），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司，欣然宣布，本公司与认购人潘洪辉博士，订立认购协议，潘博士计划按认购价每股股份约3.36港元认购17,527,696股认购股份，相当于经配发及发行认购股份扩大的已发行股本约16.7%，所得款项总额约为5,890万港元。 截止10月4日， 圣诺医药港股股价每股4.81港元，市值4.22亿港元。 潘博士在生物技术领域的丰富经验和成功背景，将有助推动本集团的业务发展及药物研发进程，进一步提升本集团的核心竞争力。