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    【CTR20241839】评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究

    基本信息
    登记号

    CTR20241839

    试验状态

    进行中（招募中）

    药物名称

    VGN-R09b

    药物类型

    治疗用生物制品

    规范名称

    VGN-R09b

    首次公示信息日的期

    2024-05-28

    临床申请受理号

    企业选择不公示

    靶点

    /

    适应症

    重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症

    试验通俗题目

    评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究

    试验专业题目

    评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究（当前仅开展I期研究）

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    200120

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    第一部分 主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性、初步有效性。 次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性、药代动力学、药效学、免疫原性等特征。 第二部分 主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性。 次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性。

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    Ⅰ期

    随机化

    非随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国内试验

    目标入组人数

    国内: 16 ；

    实际入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息；

    第一例入组时间

    2024-07-02

    试验终止时间

    /

    是否属于一致性

    否

    入选标准

    1.签署知情同意时年龄≥18个月~＜8周岁，经研究者判断头围大小合适进行手术的；

    排除标准

    1.存在颅内肿瘤或脑结构异常或病变（如严重脑萎缩、白质退行性变化、出血），经研究者判断会明显增加试验风险或降低试验获益的；

    2.存在其他严重疾病或神经系统疾病（如先天性心脏病、呼吸系统疾病需要在家吸氧、既往手术麻醉时发现有严重麻醉并发症的、既往发生过心肺停止的、肝脏或肾脏衰竭、恶性肿瘤或HIV阳性），经研究者判断会造成不可接受的手术或麻醉风险的；

    3.存在严重凝血功能障碍，或需要持续进行抗凝治疗无法暂停的；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    200127

    联系人通讯地址
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    药品研发
    • 全球药物研发1条
    • 中国药品审评2条
    • 全球临床试验3条
    • 中国临床试验2条
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