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    【CTR20241841】评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

    基本信息
    登记号

    CTR20241841

    试验状态

    进行中（尚未招募）

    药物名称

    GC-101腺相关病毒注射液

    药物类型

    治疗用生物制品

    规范名称

    GC-101腺相关病毒注射液

    首次公示信息日的期

    2024-05-23

    临床申请受理号

    CXSL2300035

    靶点
    适应症

    3型脊髓性肌萎缩症

    试验通俗题目

    评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

    试验专业题目

    评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    100176

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    I期（安全性观察） 主要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。 次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的AAV病毒载体基因组和免疫原性。 II期（疗效观察） 主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的疗效。 次要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    Ⅱ期

    随机化

    非随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国内试验

    目标入组人数

    国内: 21 ；

    实际入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息；

    第一例入组时间

    /

    试验终止时间

    /

    是否属于一致性

    否

    入选标准

    1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；

    排除标准

    1.参加过AAV基因治疗临床试验；

    2.筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；

    3.患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    首都医科大学附属北京天坛医院;首都医科大学附属北京天坛医院;中山大学附属第一医院

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    100070;100070;510080

    联系人通讯地址
    GC-101腺相关病毒注射液的相关内容
    药品研发
    • 中国药品审评5条
    • 中国临床试验5条
    点击展开

    首都医科大学附属北京天坛医院;首都医科大学附属北京天坛医院;中山大学附属第一医院的其他临床试验

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