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    【CTR20243272】一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究

    基本信息
    登记号

    CTR20243272

    试验状态

    进行中（尚未招募）

    药物名称

    EXG-001307注射液

    药物类型

    治疗用生物制品

    规范名称

    EXG-001307注射液

    首次公示信息日的期

    2024-09-20

    临床申请受理号

    企业选择不公示

    靶点
    适应症

    脊髓性肌萎缩症

    试验通俗题目

    一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究

    试验专业题目

    一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    310000

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    根据2021年12月，CDE发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。 EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    其它

    随机化

    非随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国内试验

    目标入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息；

    实际入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息；

    第一例入组时间

    /

    试验终止时间

    /

    是否属于一致性

    否

    入选标准

    1.既往在EXG001-307-102试验中接受过EXG001-307治疗；

    排除标准

    1.父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    复旦大学附属儿科医院

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    200000

    联系人通讯地址
    EXG-001307注射液的相关内容
    药品研发
    • 中国药品审评1条
    • 中国临床试验2条
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