-
{{ listItem.name }}快速筛选药品，用摩熵药筛
微信扫一扫-立即使用
-
产品立项评估及管线规划
-
数据定制服务
-
产业/行业调研
-
市场洞察咨询服务
-
报告大厅
已收录 68517 份 -
摩熵说直播
最新改良型新药及创新药立项开发
- GLP-1
【ChiCTR2500103451】评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究
ChiCTR2500103451
尚未开始
/
/
/
2025-05-29
/
/
SHANK3 相关Phelan-McDermid 综合征
评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究
评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究
主要目的： 评价不同剂量水平RB001单次侧脑室给药后至52周的安全性及耐受性 次要目的： 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者的初步疗效 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者腺相关病毒（AAV）病毒载量 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者腺相关病毒（AAV）病毒脱落 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周SHANK3相关PMS受试者免疫原性 探索性目的： 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对睡眠状况的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对面孔加工及情绪感知能力的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对嗅觉的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对 EEG 的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对自我意识的影响 评价不同剂量水平的RB001单次侧脑室给药后至52周对高级认知功能的影响
单臂
其它
无
/
深圳瑞邦基因科技有限公司
/
4
/
2025-05-01
2027-12-31
/
1) 年龄≥3 岁，＜18 岁（以签署知情同意书时为准），性别不限； 2) 受试者基因检测报告和临床诊断为SHANK3 相关PMS； 3) 符合ASD 中度及以上诊断标准； 4) 智商评分 < 70 或发育商（除大运动外）平均分 < 70 分； 5) 同意采集试验所需的生物样品（如血液、尿液）； 6) 同意住院进行侧脑室药物注射手术； 7) 法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；
登录查看任何符合以下标准的儿童参与者将被排除在本研究之外： 1) 参加过或正在参加其他PMS 药物临床试验或其他AAV 基因治疗临床研究； 2) 易过敏体质受试者，包括对醋酸泼尼松、其他糖皮质激素、其赋形剂过敏或超敏反应、对局麻药过敏者； 3) 受试者在入组前3 个月有癫痫持续状态； 4) 受试者需要有创或无创通气支持； 5) 血清抗AAV 中和抗体滴度＞1:200； 6) 存在显著的实验室指标异常：谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）中任一检测值高于正常上限；总胆红素高于正常值上限；肌酐≥159 μmol/L；血红蛋白（Hb）<80 g/L；凝血酶原时间（PT）延长≥3 秒；活化部分凝血活酶时间（APTT）延长≥10 秒；空腹血糖≥7.0 mmol/L；糖化血红蛋白（HbA1c）≥6.5%；血小板（PLT）＜100×10^9 /L； 7) 存在肝脏疾病、心脏疾病史，经研究者评估受试者可能存在药物相关风险的情况； 8) 经研究者评估，受试者不适合进行侧脑室给药操作或者其他特殊情况； 9) 人类免疫缺陷病毒抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性，或TORCH 病毒现病感染，或EB 病毒现病感染； 10) 给药前90天内合并使用以下任何药物，开始试验后3个月内计划进行除方案规定的预防性用药以外的免疫制剂治疗（环孢素，他克莫司，甲氨蝶呤，环磷酰胺，静脉注射免疫球蛋白，利妥昔单抗）； 11) 其他研究者认为不适合参加本研究的情况。；
登录查看北京大学第一医院
/
北京大学第一医院的其他临床试验
- 瑞卢戈利片治疗子宫肌瘤相关的月经过多的有效性和安全性III期临床研究
- 托吡司特片II期临床试验方案
- 新型低场强磁共振在减少骨科相关植入物金属伪影中的探索：0.55T与1.5T的前瞻性比较
- 胆管支架置入术后支架早期堵塞与胆道微生态相关性的研究
- 评价布立西坦口服溶液或片剂治疗部分性发作癫痫患者的III期临床研究
- 一项评价注射用MSC303皮下注射治疗免疫性肾小球疾病的的I/Ⅱ期临床研究
- 基于眼底图像的冠状动脉微血管疾病人工智能诊断模型研究
- 中国人群心脑血管疾病预防的个体化策略：基于营养与生活方式评估的前瞻队列研究
- 一次性使用无菌经尿道扩张药物球囊导管系统用于良性前列腺增生症手术治疗时的有效性及安全性临床试验
- 泰它西普治疗伴C2病变的IgA肾病的有效性和安全性研究
- 一项在脂蛋白(a)升高健康受试者中的I期试验
- 评价布立西坦口服溶液或片剂治疗部分性发作癫痫患者的III期临床研究
- 评价HRS-5965胶囊在原发性IgA肾病中有效性和安全性的临床试验
- 评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究
- 比较HSK39297片在肝功能正常受试者和不同程度肝功能不全受试者中的药代动力学特征
- 泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液在狂犬病Ⅲ级暴露者的临床保护结局研究
- 一项硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松（BCD）对比利妥昔单抗治疗增生性肾小球肾炎伴单克隆免疫球蛋白沉积（PGNMID）的单中心随机对照研究
- 脆性X综合征儿童的肠道微生态特点及益生菌干预效果的影响因素研究
- 内镜下手缝合技术封闭合并固有肌层切除的消化道创面的探索性研究
- 宁夏地区早产儿救治和后遗症防治关键技术研究
北京大学第一医院的其他临床试验
- 新型低场强磁共振在减少骨科相关植入物金属伪影中的探索：0.55T与1.5T的前瞻性比较
- 胆管支架置入术后支架早期堵塞与胆道微生态相关性的研究
- 基于眼底图像的冠状动脉微血管疾病人工智能诊断模型研究
- 随机尿蛋白肌酐比值在子痫前期疾病的诊断价值：一项观察性研究
- 中国人群心脑血管疾病预防的个体化策略：基于营养与生活方式评估的前瞻队列研究
- 泰它西普治疗伴C2病变的IgA肾病的有效性和安全性研究
- 评价侧脑室注射RB001治疗SHANK3相关Phelan-McDermid综合征受试者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单臂、 单次给药剂量递增的临床研究
- 一项硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松（BCD）对比利妥昔单抗治疗增生性肾小球肾炎伴单克隆免疫球蛋白沉积（PGNMID）的单中心随机对照研究
- 脆性X综合征儿童的肠道微生态特点及益生菌干预效果的影响因素研究
- 内镜下手缝合技术封闭合并固有肌层切除的消化道创面的探索性研究
- 宁夏地区早产儿救治和后遗症防治关键技术研究
- 重复经颅磁刺激对术前认知受损老年患者术后神经认知功能恢复的影响
- 芙清超分子乳酸化学剥脱术在轻中度寻常痤疮治疗中的应用效果研究
- 对比罗哌卡因与脂质体布比卡因复合罗哌卡因或盐酸布比卡因用于胸腔镜肺癌切除术患者术后镇痛的评价
- 用于评价肤质改善的改良GAIS评分量表的验证
- 寡转移前列腺癌全覆盖放疗对比原发灶放疗疗效的多中心、随机对照临床研究
- 使用不同产品去除电极片粘胶印的效果对比
- 评价注射用交联透明质酸钠凝胶用于纠正中重度鼻唇沟皱纹的有效性和安全性的前瞻性、多中心、随机、平行对照、受试者设盲、评价研究者设盲、非劣效性临床试验
- 双眼非同步视觉刺激用于形觉剥夺性弱视治疗
- 脂质体布比卡因胸椎旁阻滞用于胸外科手术患者术后镇痛和安全性的评价
最新临床资讯
-
30例临床实证！自体 NK 细胞治疗肾癌显奇效，肿瘤标志物显著下降
-
【SNMMI 2025】智核生物FIC Claudin 18.2 PET Tracer 临床数据将以口头汇报形式展示
-
Bcl-2 CD47
医药笔记2025-06-17
-
CD20 CD19 西比曼
医麦客2025-06-17
-
帕金森病 first-in-class 肝脂肪
药明康德2025-06-17
-
减肥 亮眼
药明康德2025-06-17
-
医渡科技
医渡生命科学2025-06-16
-
外泌体 肺纤维化 肺纤维化治疗
BioArtMED2025-06-16
-
帕金森病 α-Syn
Insight数据库2025-06-16
-
甲状腺眼病
Insight数据库2025-06-16
18983288589（微信同号）
18983288589（微信同号）
18908392210（微信同号）
18980413049
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: yl23455永利官网 yl23455永利官网企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科 中国医疗人才网