《2025 年先进疗法报告》2025 Advanced Therapies Report，彻底改变患者护理：细胞和基因疗法的前景和潜力

Cardinal Health（康德乐）是一家总部位于美国俄亥俄州都柏林的全球性综合医疗服务提供商与产品生产商。康德乐在美国财富500强中曾排名第22位，现排名第34位，康德乐‌的业务范围‌为全球医院、医疗保健系统、药房、门诊手术中心、临床实验室和医生办公室提供定制化的解决方案。

细胞和基因疗法通常需要患者前往专门的治疗中心，这些中心通常位于学术医疗中心或大都市地区的大型综合配送渠道。到达那里后，患者需要接受复杂的程序，包括通过一种名为“单采”的程序采集细胞。这些细胞会被送往制造商进行药物加工，然后在几周内，完成的治疗方案会被送回医院进行给药。

与其他疗法不同，细胞和基因疗法通常要求患者在接受治疗的医院附近与护理人员一起居住一个月，以预防可能发生的严重副作用。在此过程中，患者需要专门的护理人员协调行程、安排治疗机构附近的住宿，并在康复期间提供支持。

康德乐Sonexus Access 和患者支持总监 Derek Todd 在报告中表示：“持续数月的多次就诊要求正在成为多种疗法的标准。”

美国纽约血液肿瘤协会首席科学官 Ajeet Gajra 医学博士在报告中表示：“社区环境中的许多患者的病情更为复杂，他们无法或不愿意前往大型医疗中心，甚至不愿意寻求第二意见或进行 CAR T 细胞疗法评估。”

为了应对这些挑战，医疗保健机构正在探索减少患者出行的方法，这一趋势日益明显，即将诊疗地点从学术医疗中心扩展到更靠近患者住所的社区和门诊机构。此外，利用数字工具和可穿戴设备进行远程监控也在不同的环境中进行测试。

调查受访者表示，他们将专注于提供新的或改进的计划，包括付款人和制造商之间的战略举措（69%）、将 CGT 管理设施扩展到医疗中心枢纽之外（53%）以及扩大财政援助计划（48%）。

2019年，FDA成立"治疗性先进疗法办公室"(OTAT)，专门加速审批细胞和基因疗法。该部门整合专家资源，通过突破性疗法认定、快速通道等机制，将平均审批时间缩短30%，已推动50余种创新疗法上市。

《2025 年先进疗法报告》强调在过去几年，FDA 批准了 20 多种针对各种疾病的细胞和基因疗法，未来十年可能还会有数百种疗法进入市场，解决这些障碍可能决定这些药物在商业上能否成功。

戴德姆集团（Dedham Group）执行合伙人兼细胞与基因治疗负责人Jen Klarer在报告中指出：“CGT的商业化和准入壁垒推动了市场需求与应用之间的差距。市场成功需要深入分析准入壁垒，从而为战略性商业模式设计提供参考，并最大限度地减少这些壁垒。”