近日，一项发表在《Journal of Stem Cell Research & Therapeutics》期刊上的研究报告为阿尔茨海默病（AD）的治疗带来了新的曙光。这项由Clemson大学生物科学系的研究人员完成的研究，深入探讨了干细胞疗法在治疗阿尔茨海默病中的潜在应用，为这一目前尚无有效治愈方法的疾病提供了可能的解决方案。

阿尔茨海默病：全球性的健康挑战

阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病，它导致记忆丧失、认知功能下降以及日常生活能力的丧失。据世界卫生组织统计，目前全球有超过5500万人患有阿尔茨海默病，这一数字预计还会随着人口老龄化的加剧而上升。更令人担忧的是，阿尔茨海默病每年给全球经济带来高达1.3万亿美元的护理成本，给个人、家庭和社会带来了沉重的负担。

干细胞疗法的崛起

面对阿尔茨海默病的严峻挑战，科学家们一直在寻找有效的治疗方法。近年来，干细胞疗法因其独特的再生和修复能力而备受关注。干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，它们可以分化成多种类型的细胞，包括神经细胞。这项新研究正是基于干细胞的这些特性，探索其在阿尔茨海默病治疗中的应用潜力。

研究发现：干细胞疗法多途径对抗阿尔茨海默病

研究团队在报告中指出，阿尔茨海默病的发病机制涉及多个方面，包括β-淀粉样蛋白（Aβ）的积累、tau蛋白的过度磷酸化以及神经炎症等。而干细胞疗法可以通过多种途径来对抗这些病理过程：

‌促进神经再生‌：干细胞可以分化成新的神经细胞，替代因阿尔茨海默病而受损或死亡的神经元，从而恢复大脑的功能。特别是神经干细胞（NSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs），它们在神经再生方面表现出巨大的潜力。

‌减少Aβ积累‌：间充质干细胞（MSCs）可以通过减少参与Aβ合成的酶的表达来降低Aβ的产生。此外，干细胞还能激活大脑的免疫细胞——小胶质细胞，通过吞噬作用清除Aβ斑块。

‌防止tau蛋白缠结‌：MSCs还能通过分泌如Galectin-3等蛋白质来抑制tau蛋白的聚集，从而减少神经纤维缠结的形成，这是阿尔茨海默病的一个关键病理特征。

图示：阿尔茨海默病约占所有痴呆病例的 60%~80%。以此比例计算，中国阿尔茨海默病患者人数大约在 1000 万至 1300 万左右。

动物实验与人类临床试验的成果

研究团队还引用了多项动物实验和人类临床试验的结果来支持他们的观点。例如，在动物模型中，通过移植从人脐带血中衍生的单核细胞或使用胚胎干细胞分化的胆碱能神经元，显著改善了小鼠的认知功能和记忆能力，并减少了大脑中的Aβ水平。

在探索干细胞疗法治疗阿尔茨海默病（AD）的征途中，人类临床试验已经取得了一些令人鼓舞的成果。

1. Regeneration Biomedical的I期临床试验

Regeneration Biomedical公司正在进行一项I期临床试验，旨在评估其自体脂肪来源的干细胞疗法（RB-ADSC）在治疗神经退行性疾病中的安全性。该疗法涉及从患者自身脂肪组织中提取干细胞，通过Wnt信号通路激活后，直接注射到大脑的侧脑室中。

截至报告发表前，该试验已招募了数名年龄在45至80岁之间、患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者。首例患者已于2024年接受治疗，且截至目前，未报告任何不良反应。初步结果显示，部分患者出现了认知功能的稳定甚至轻微改善，但长期疗效和安全性仍需进一步观察。

2. UTHealth Houston的临床试验

UTHealth Houston启动了一项临床试验，旨在评估自体脂肪来源的干细胞在缓解阿尔茨海默病前驱期患者神经炎症方面的疗效。该试验旨在通过干细胞疗法预防或延缓阿尔茨海默病症状的出现。

试验正在进行中，并已招募了一定数量的参与者。研究团队表示，初步数据显示，接受干细胞治疗的患者在神经炎症标志物方面有所降低，这提示干细胞疗法可能具有缓解神经炎症的潜力。然而，这些结果尚需进一步验证，以确定其对阿尔茨海默病预防的实际效果。

3. Laromestrocel（Lomecel-B™）的临床试验

Longeveron公司开发的Laromestrocel是一种基于间充质干细胞（MSCs）的疗法，来源于健康成年捐赠者的骨髓。该产品已在多项临床试验中进行了评估，包括针对轻度阿尔茨海默病患者的研究。

‌显著成果‌：截至2025年3月，Longeveron公司宣布其IIa期临床试验取得了显著成功。该试验显示，接受Laromestrocel治疗的患者在认知功能、生活质量和脑体积方面均有所改善。这些结果不仅支持了干细胞疗法在阿尔茨海默病治疗中的安全性和有效性，也为该疗法的进一步开发提供了有力依据。

4. 其他案例报告

‌案例一‌：2024年，一篇案例报告详细描述了使用静脉输注体外扩增的骨髓来源间充质干细胞（MSCs）治疗一名61岁重度阿尔茨海默病女性的过程。治疗后，该患者在认知功能和日常活动能力方面均表现出显著改善。尽管这只是一个案例报告，但它为干细胞疗法在重度阿尔茨海默病患者中的潜在疗效提供了初步证据。

‌案例二‌：其他类似的小规模案例研究也报告了干细胞疗法在改善阿尔茨海默病患者症状方面的积极效果。这些研究通常涉及少数患者，且治疗方法和干细胞类型各异，但均显示出一定的疗效和安全性。

总之，阿尔茨海默病作为一种严重的神经退行性疾病，给全球公共卫生带来了巨大挑战。而干细胞疗法的出现，为我们提供了一种全新的治疗思路。虽然目前仍面临诸多挑战，但随着研究的深入和技术的不断成熟，我们有理由相信，干细胞疗法将为阿尔茨海默病患者带来新的希望，让他们的未来更加光明。