当前，腔内介入手术仍是慢性肢体威胁性缺血（CLTI）治疗的主流方式，但临床上仍有很多未满足的治疗需求，随着生物技术的快速发展，再生医学正在血管、皮肤和神经等疾病的治疗领域展现出蓬勃发展的趋势。再生医学通过刺激人体自身修复机制或移植替代组织/细胞，来修复、替换、重建或再生受损的组织和器官功能，其核心目标是解决传统医学难以治愈的组织缺损和器质性病变问题，主要技术方向包括基因治疗、干细胞治疗和治疗性组织工程产品。

塞多明基注射液（研发代号NL003）是一种创新型基因治疗药物，采用HGF基因+裸质粒技术，通过促进血管新生实现有效治疗。其作用机制如下：在缺血部位的局部肌肉注射塞多明基后，质粒转染横纹肌细胞，在细胞内持续表达和分泌两种肝细胞生长因子HGF₇₂₃及HGF₇₂₈蛋白，促进新生血管形成；通过“分子搭桥”机理，在缺血部位形成侧支循环，增加缺血部位的血流供应，从而达到疾病治疗目的。

图1 塞多明基注射液治疗CLTI机制

由北京协和医院牵头组织的塞多明基注射液Ⅲ期临床试验主要针对CLTI人群，分为溃疡（Rutherford 5级）和静息痛（Rutherford 4级）两个适应症分别开展。溃疡试验已于2024年2月揭盲，静息痛适应症于2024年8月揭盲，结果均达到预期，目前在全球范围内独此一家。在溃疡适应症中，与安慰剂相比，主要终点指标180天溃疡完全愈合率为43.5% vs 18.5%，具有显著临床意义（P＜0.0001）。在静息痛适应症中，与安慰剂相比，主要终点指标180天疼痛完全消失率为44.1% vs 18%，塞多明基组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001）。

塞多明基注射液在病人依从度、疗效以及安全性等方面具有明显优势。其溃疡适应症已正式向国家药品监督管理局提交新药上市申请（NDA），一旦获批将是全球范围内首个治疗CLTI溃疡适应症的基因药物，特别是为合并糖尿病的患者，心功能不全或身体状态不佳、不愿意接受手术治疗的患者以及手术开通效果差、复发的患者带来新的治疗选择和新希望。