中吉智药完成B轮融资,基因治疗β-地贫获突破性进展
中吉智药(GenMedicn)近日完成B轮融资,投资方包括博通资本等。公司专注基因治疗,2023年成功治疗2例β-地中海贫血患者,其GMCN-508B管线2024年获NMPA临床默示许可。此前公司已完成1.1亿元A轮融资,并建成2600平米中试车间。目前管线涵盖α/β-地贫基因治疗,推动遗传性贫血疾病治疗进入临床阶段。
细胞基因治疗前沿
SpliceBio完成1.35亿美元B轮融资,推进Stargardt病基因疗法SB-007临床研究
西班牙基因治疗公司SpliceBio宣布完成1.35亿美元B轮融资,由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures领投。资金将用于推进其双AAV基因疗法SB-007的1/2期临床试验,该疗法针对目前无药可治的Stargardt病(由ABCA4基因突变引发)。SpliceBio的创新技术通过蛋白剪接突破AAV载体容量限制,已获罗氏旗下Spark Therapeutics 1.26亿美元合作支持。SB-007是首个获FDA批准进入Stargardt病临床开发的双AAV疗法,2025年3月完成首例患者给药。
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