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    【ChiCTR2200063229】GC301治疗婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、开放临床试验

    基本信息
    登记号

    ChiCTR2200063229

    试验状态

    正在进行

    药物名称

    /

    药物类型

    /

    规范名称

    /

    首次公示信息日的期

    2022-09-02

    临床申请受理号

    /

    靶点

    /

    适应症

    庞贝病

    试验通俗题目

    GC301治疗婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、开放临床试验

    试验专业题目

    GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心、开放临床试验

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的临床安全性、耐受性。

    试验分类
    试验类型

    单臂

    试验分期

    Ⅰ期

    随机化

    无

    盲法

    /

    试验项目经费来源

    基金项目

    试验范围

    /

    目标入组人数

    6

    实际入组人数

    /

    第一例入组时间

    2022-06-01

    试验终止时间

    2024-07-30

    是否属于一致性

    /

    入选标准

    1.入组时年龄＜6个月，性别不限； 2.根据GAA基因变异分析、GAA酶活性分析及临床表现明确诊断婴儿型庞贝病； 3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

    排除标准

    1.改良Ross心衰(儿童)分级计分法心力衰竭分级4级患者； 2.ALT、AST检测值＞正常值3倍以上者，ALP检测值＞正常2倍以上者（除外庞贝病相关肝脏损伤）。 3.受试者存在严重器官功能障碍，如肝肾功能衰竭（肝功能衰竭：患者可出现肝衰竭症候群，包括疲乏、严重消化道症状；临床检查时发现凝血酶原时间延长、凝血酶原活动度小于40%；肝性脑病，患者出现神经精神症状，如烦躁不安、性格行为的改变、昏睡、昏迷等；患者出现中毒性鼓肠、腹水、多器官功能障碍等；肝功能检测中胆红素超过171μmol/L，低蛋白血症。肾功能衰竭：肌酐超过110μmol/L，或者肾小球滤过率低于100mL/min）、先天性/获得性脑病等； 4.先天性器官缺如； 5.原发性免疫缺陷； 6.入组前筛选人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒、梅毒螺旋体等IgM抗体阳性及乙型肝炎病毒抗原阳性者； 7.既往存在糖皮质激素过敏病史者； 8.参加过其他基因治疗相关临床试验者; 9.研究者认为可能干扰研究方案不适合参加本临床试验者；；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    解放军总医院第七医学中心

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    /

    联系人通讯地址

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