2025年3月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2024年度药品审评报告》，按照国家药监局完成行政审批的时间统计，2024全年批准罕见病用药 55 个品种（未包括化学药品 4 类仿制药），其中 20 个品种（36.4%）通过优先审评审批程序加快上市（详见附件2），2 个品种附条件批准上市。
附件 2 2024 年通过优先审评审批程序批准的罕见病用药
| 序号 | 药品名称 | 上市许可持有人 | 药品类型 | 注册分类 | 适应症 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 伯瑞替尼肠溶胶囊 | 北京浦润奥生物科技有限责任公司 | 化学药品 | 1 | 非小细胞肺癌本品用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子 14 跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。本适应症是基于一项单臂临床试验的结果给予的附条件批准。本适应症的完全批准将取决于后续开展的确证性临床试验的临床获益。脑胶质瘤既往治疗失败的具有 PTPRZ1-MET 融基因的 IDH 突变型星形细胞瘤（WHO 4 级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。 |
| 2 | 妥拉美替尼胶囊 | 上海科州药物股份有限公司 | 化学药品 | 1 | 本品适用于含抗 PD-1/PD-L1 治疗失败的 NRAS 突变的晚期黑色素瘤患者。本品为基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。 |
| 3 | 盐酸伊普可泮胶囊 | Novartis PharmaSchweiz AG | 化学药品 | 1 | 本品适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 |
| 4 | 苯乙酸钠苯甲酸钠注射用浓溶液 | 安徽沃泰生物医药有限公司 | 化学药品 | 3 | 用于急性高氨血症及尿素循环障碍引起的儿童及成人的相关脑病的治疗。在急性高氨血症发作期间，应考虑补充精氨酸和热量、限制饮食蛋白质、血液透析和其他降氨疗法。 |
| 5 | 二氮嗪口服混悬液 | 宿州亿帆药业有限公司 | 化学药品 | 3 | 用于治疗先天性高胰岛素性低血糖血症。 |
| 6 | 奥德昔巴特胶囊 | Ipsen Pharma | 化学药品 | 5.1 | 用于治疗≥6 月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。使用限制：本品可能对携带特定 ABCB11 变体而导致胆盐输出泵蛋白（BSEP-3）无功能或完全缺失的 PFIC 2 型患者亚组无效。 |
| 7 | 醋酸氟氢可的松片 | ASPEN PHARMA TRADINGLIMITED | 化学药品 | 5.1 | 适用于失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison 病）。 |
| 8 | 醋酸锌片 | NobelpharmaCo.,Ltd. | 化学药品 | 5.1 | 用于治疗肝豆状核变性。 |
| 9 | 伐莫洛龙口服混悬液 | Santhera Pharmaceuticals（ Deutschland ）GmbH | 化学药品 | 5.1 | 适用于 4 岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗。 |
| 10 | 加那索龙口服混悬剂 | MarinusPharmaceuticals, Inc. | 化学药品 | 5.1 | 适用于 2 岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶 5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作的治疗。 |
| 11 | 盐酸替洛利生片 | Bioprojet Pharma | 化学药品 | 5.1 | 用于治疗发作性睡病青少年和 6 岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。 |
| 12 | 盐酸曲恩汀胶囊 | MSN LaboratoriesPrivate Limited | 化学药品 | 5.2 | 用于治疗青霉胺不耐受的肝豆状核变性。 |
| 13 | 盐酸曲恩汀胶囊 | Navinta LLC | 化学药品 | 5.2 | 用于治疗青霉胺不耐受的肝豆状核变性。 |
| 14 | 可伐利单抗注射液 | Roche Pharma(Schweiz) AG | 治疗用生物制品 | 1 | 本品适用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12 岁）患者。 |
| 15 | 艾加莫德α注射液（皮下注射） | argenx BV | 治疗用生物制品 | 2.2 | 本品适用于治疗以下患者：• 与常规治疗药物联用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。• 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者。 |
| 16 | 注射用伏尼凝血素α | Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. | 治疗用生物制品 | 3.1 | 本品适用于诊断为血管性血友病（VWD）的成人患者（年龄为 18岁及以上）：• 按需治疗和出血事件的控制；• 围手术期出血管理。 |
| 17 | 注射用利纳西普 | Kiniksa Pharmaceuticals (UK)，Ltd. | 治疗用生物制品 | 3.1 | 冷吡啉相关周期性综征（CAPS）成人和 12 岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综征（FCAS）、Muckle-Wells 综征（MWS）。复发性心包炎（RP）成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎（RP）并降低复发风险。 |
| 18 | 注射用培妥罗凝血素α | Novo Nordisk A/S | 治疗用生物制品 | 3.1 | 本品适用于 12 岁及以上的血友病 A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者：• 按需治疗及控制出血事件• 围手术期管理• 常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生• 本品不适用于治疗血管性血友病（von Willebrand disease， vWD）。 |
| 19 | 注射用舒索凝血素α | Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc | 治疗用生物制品 | 3.1 | 本品适用于获得性血友病 A 成人患者按需治疗和出血事件的控制。尚未确定本品在基线抗猪凝血因子 VIII 抑制物滴度大于 20 Bethesda 单位（BU）的患者中的安全性和疗效。 |
| 20 | 佩索利单抗注射液（皮下注射） | Boehringer Ingelheim InternationalGmbH | 治疗用生物制品 | 2.2;2.1 | 本品适用于减少 12 岁及以上青少年（体重≥40 kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。 |
2025-06-08
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