6月15日，基因治疗企业Sarepta Therapeutics宣布，因近期又一例DMD基因药物Elevidys治疗的患者因急性肝衰竭（ALF）死亡，将暂停该疗法在“丧失无独立行走能力”患者中的商业应用，并自愿暂停全球多国临床试验。

自2025年3月以来，该疗法临床上已报告两例患者的致命性ALF事件。首例为16岁男性患者，第二例具体信息尚未披露，但两例均发生于接受该疗法治疗后数月内。

Sarepta表示，正联合多学科专家开发增强型免疫抑制策略，并已向FDA提交安全数据，计划推动Elevidys说明书更新以明确该药物临床上可能出现的严重ALF风险。公司高管强调，尽管DMD治疗选择有限且患者家庭对Elevidys抱有高度期待，但保障安全性是当前首要任务。

Elevidys是一款基于AAV载体的基因疗法，于2023年年6月获FDA加速批准上市，用于治疗 4-5 岁、可独立行走的杜氏肌营养不良（DMD）儿童，此外，该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法，一次给药长期有效，该药物定价为320万美元。

今年年初，Sarepta Therapeutics公司发布年度数据，Elevidys在2024年净收入总计为8.21亿美元。加上上市当年（2023年）超2亿美元的销售额，尽管自推出以来，Elevidys的销售总额已经超过10亿美元，但管理层估计，在符合条件的潜在患者群体中，目前Elevidys的渗透率不到5%，这显示出Elevidys巨大的市场潜力，其潜在市场份额将在200亿美元以上。