关于CRG-B191注射液

CRG-B191注射液是首个采用“新一代共价封闭端DNA基因组构型”的AAV（以下称：cceAAV）基因治疗药物。cceAAV独特的共价封闭端结构域，具有病毒包装效率高，杂质少，基因组完整性好和外转基因表达效率高等特点，可实现更安全、更高效的目的基因递送效果。

CRG-B191注射液经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达具有科锐克自主知识产权的经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白。该基因治疗药有望实现一次注射，长期有效，避免并解决传统nAMD药物治疗中存在的反复眼内注射对眼组织的各种伤害和副作用等风险，以及患者依从性差等问题。

CRG-B191注射液在复旦大学眼耳鼻喉科医院开展的一项研究者发起的临床研究（IIT）显示：目前超过1年的随访中，安全性和耐受性良好。其中首例接受CRG-B191治疗的nAMD患者已完成了经过60周的随访，未接受任何补充治疗，且与筛选期相比BCVA稳定提升了15个以上字母数，单次给药后已观察到超过60周的良好维持疗效，初步证明了其安全性和有效性，进一步说明了CRG-B191在治疗nAMD中的潜力与价值。

关于湿性（新生血管性）年龄相关性

黄斑变性（nAMD）

湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）是老年人群低视力乃至失明的主要原因，患病率随着年龄的增大而增高。其病理特点是出现脉络膜新生血管（CNV），血管发生渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕，致使中心视力进行性受损，为严重致盲性疾病。疾病初期会导致视物变形、视物模糊、视野中心暗点等；随着疾病的不断发展，最终可引起不可逆的视力下降或丧失。目前该疾病的一线治疗方法为抗VEGF药物玻璃体腔注射，患者常需要平均约6-12针/年的注射频率，严重影响患者的生活质量，给患者家庭和社会带来沉重的经济负担。基因治疗作为一项新技术有望减少nAMD患者的注射频率，最终使患者获益。