8月29日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年人。该批准基于关键的3期LUNA 3临床研究，其中Wayrilz达到了主要和次要终点，对持续血小板计数和其他ITP症状产生了积极影响。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY®技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点。

赛诺菲在五年前以37亿美元收购其合作伙伴Principia Biopharma时，最初将目光投向了BTK抑制剂tolebrutinib，而另一种BTK抑制剂rilzabrutinib则率先通过了美国FDA的批准上市。赛诺菲预计Wayrilz的销售峰值可达20~50亿欧元。

血小板紊乱支持协会总裁兼首席执行官Caroline Kruse表示：“免疫性血小板减少症的负担可能是身体和情绪上的，并伴有明显的被忽视的症状，这些症状会影响日常生活的各个方面。我们很高兴有一种新的治疗选择，可以帮助缓解患者及其家人管理疾病的持续压力。”

作为一种新型的口服、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，Wayrilz可以通过多种免疫调节，靶向整个免疫系统的不同途径，帮助解决ITP的根本原因。

赛诺菲执行副总裁Brian Foard表示：“凭借其差异化的作用机制，Wayrilz有可能成为对先前治疗没有反应的免疫性血小板减少症患者的首选治疗方法。其多免疫调节方法在解决免疫性血小板减少症的关键驱动因素方面显示出希望，这与赛诺菲致力于调整和发展治疗解决方案以帮助解决持续未满足的患者需求的承诺相一致。这一批准突显了赛诺菲在罕见病和免疫性疾病结合方面的专业知识和雄心。”

在第66届美国血液学会年会和博览会上发表的LUNA 3期3期研究评估了Wayrilz与安慰剂在患有持续性或慢性ITP的成年人（n=202）中的疗效和安全性。在12周时达到血小板计数反应的患者有资格继续整个24周的双盲期（Wayrilz组64%的患者和安慰剂组32%的患者）。与服用安慰剂的患者相比，服用Wayrilz的患者经历了以下情况：

第25周时具有统计学意义的持久血小板反应（Wayrilz组23%的患者与安慰剂组0%的患者相比；p<0.0001）

首次血小板反应时间更快（Wayrilz组为36天，安慰剂组未达到；p<0.0001）

血小板反应持续时间更长（Wayrilz组为7周的最小二乘平均值，安慰剂组为0.7周）

根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种旨在测量ITP症状的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者在9项与健康相关的生活质量指标上总体改善了10.6个百分点，而安慰剂组增加了2.3个百分点。该分析的结果是描述性的，没有统计学意义。最常见的不良反应（发病率≥10%）是腹泻、恶心、头痛、腹痛和新冠肺炎。

Wayrilz于2025年6月在阿拉伯联合酋长国获得批准，用于治疗对先前治疗反应不足或不耐受的持续性或慢性ITP成年患者。Wayrilz目前正在欧盟和中国接受ITP的监管审查。最近，FDA授予Wayrilz ODD治疗另外三种罕见疾病，包括温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、IgG4相关疾病（IgG4 RD）和镰状细胞病（SCD）。