儿童急性髓系白血病（AML）约占儿童白血病的25%，但其治疗效果远不如急性淋巴细胞白血病（ALL）。尽管医疗技术不断进步，儿童AML的无事件生存率仍徘徊在50%-60%之间，相当一部分患者难以达到缓解状态或缓解后再次复发。目前，传统细胞毒性药物的治疗效果已达瓶颈，亟需创新治疗手段。

吉妥珠单抗是全球首个上市的抗体偶联药物（ADC），适用于CD33阳性AML患者。吉妥珠单抗能够特异性靶向CD33阳性白血病细胞，精准释放细胞毒性药物，诱导肿瘤细胞凋亡。临床研究显示，该药物可显著延长CD33阳性AML患者的生存期，但需严格管理肝毒性和骨髓抑制等不良反应。

2023年2月，3岁的廷廷（化名）被确诊为T淋巴母细胞淋巴瘤。经过规范治疗后，2025年3月不幸出现第二肿瘤——急性髓系白血病。在外院接受化疗未缓解后，廷廷转入上海儿童医学中心。然而，个体化化疗方案仍未能使其病情缓解，且并发严重骨髓抑制和感染，治疗陷入困境。

在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，上海儿童医学中心依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动吉妥珠单抗的紧急进口申报程序。今年6月，药物顺利获批并完成通关运输。用药前，血液科胡文婷主任团队全面评估患儿状态，详细向家长说明用药注意事项及潜在风险，最终成功完成首个周期给药，并取得了初步疗效。