根据PDUFA的目标日期，预计2025年9月，美国FDA将对5款创新药物的批准做出监管决定，涉及适应症包括脊髓性肌萎缩症(SMA)、肢端肥大症、杜氏肌营养不良症(DMD)等。

一、Scholar Rock：Apitegromab

Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，其作用机制与现有的SMN靶向治疗完全不同。它通过选择性抑制肌生长抑制素（myostatin）的激活来改善肌肉功能。

肌生长抑制素属于TGFβ超家族生长因子，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失可在包括人类在内的多种动物中导致肌肉质量与力量增加。Apitegromab是首个在3期关键性临床试验中取得临床成功的SMA肌肉靶向治疗候选药物。

公司在研管线

今年3月，Scholar Rock宣布美国FDA已受理其为apitegromab递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗SMA患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日之前完成审评。

新闻稿表示，若apitegromab获批，将成为首款治疗SMA的肌肉靶向疗法。该公司同时宣布，EMA也已经接受apitegromab的上市许可申请（MAA）。

二、Crinetics Pharmaceuticals：Paltusotine

Paltusotine是一种口服小分子激动剂，靶向生长抑素受体亚型2（SST2），由Crinetics Pharmaceuticals开发，用于治疗因生长激素过度分泌引起的肢端肥大症。这类患者多因垂体腺瘤导致GH持续升高，进而刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），长期可造成面部和四肢畸形、器官增大及多系统并发症。目前治疗主要依赖奥曲肽和兰瑞肽等注射型生长抑素类似物，虽然市场上已有口服药Mycapssa，但其使用受限于生物利用度和适应症范围，Paltusotine则提供了更具靶向性与依从性的替代方案。

公司在研管线

新药上市申请基于两项III期研究结果。PATHFNDR-1研究针对此前使用注射治疗的患者，结果显示83.3%的Paltusotine组患者在24周内IGF-1水平维持正常，而安慰剂组仅为4%。在尚未接受治疗的新发患者中，PATHFNDR-2研究显示有56%患者在治疗24周后IGF-1水平实现正常化，安慰剂组则为5%。这两项数据均具统计学显著性，说明Paltusotine无论在替代治疗还是一线用药人群中均具潜力。

PDUFA日期预计为2025年9月25日。

三、赛诺菲：Tolebrutinib

Tolebrutinib 是一款具有脑渗透性和生物活性的 BTK 抑制剂，已于今年 3 月向 FDA 申报上市，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症。FDA预计在2025年9月28日之前完成审评。

该申请得到了针对nrSPMS的3期研究HERCULES和针对复发性多发性硬化的GEMINI 1和GEMINI 2的结果的支持。在HERCULES研究中，

与安慰剂相比，tolebrutinib将患者出现6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（HR=0.69；95% CI，0.55-0.88；p=0.0026）。进一步的次要终点分析显示，接受tolebrutinib治疗的受试者中，确认残疾获得改善的患者比例（10%）是安慰剂组（5%）的两倍（HR=1.88；95% CI，1.10-3.21）。

四、Omeros：Narsoplimab

Narsoplimab是一款靶向MASP-2的全人源化抗体，抑制补体系统的凝集素通路（Lectin pathway），用于治疗一种罕见但致死率极高的并发症：移植相关血栓性微血管病变（TA-TMA）。该疾病常发生于造血干细胞移植后，表现为血小板减少、溶血性贫血、器官功能受损，目前无FDA批准的治疗方案。

公司在研管线

Narsoplimab的审批历程极为曲折。首次BLA提交于2019年，通过滚动提交机制进入审评，支持数据来自单臂关键性试验，显示68%的完全缓解率和81%的100日生存率。尽管FDA事先认可试验设计与终点，但仍在2021年发出CRL，认为缺乏对照组限制了疗效评估可信度。随后Omeros组织了基于第三方数据库的外部对照分析，比较结果显示Narsoplimab治疗组一年生存率为62%，远超历史基线的10%-15%，且多个统计模型的p值均<0.00001，显示出高度一致的生存获益。FDA于2025年5月接受重新提交，并设定9月25日为PDUFA日期。

若本轮审评顺利，Narsoplimab将成为首个用于TA-TMA治疗的药物，为这类高危患者带来迫切所需的治疗手段，也为其他补体靶向药物开拓新适应症提供路径示范。

五、PTC Therapeutics：Ataluren

Translarna是PTC Therapeutics公司为杜氏肌营养不良症患者开发的一款口服小分子药物，靶向无义突变（Nonsense mutation）型DMD，通过诱导核糖体跳读早期终止密码子，从而使细胞得以产生功能性抗肌萎缩蛋白。这种类型的DMD约占总患者的10%至15%，目前尚无专门针对该基因突变机制的FDA批准疗法。

当前NDA申请基于一项全球多中心、为期72周的关键性III期试验（Study 041），共纳入359名患者，尽管该研究在预设的主要分析亚组中未能达成首要终点，但在全体意向治疗人群（intent-to-treat）中观察到显著疗效，包括6分钟步行距离（p=0.0248）、NorthStar步态评估量表（p=0.0283）及多个定时功能测试的改善。此外，Translarna还获得了长期观察性注册研究STRIDE的支持数据，后者显示该药在延缓失去步行能力和维持肺功能方面有积极作用。尽管如此，FDA对其亚组分析方法、统计稳健性以及临床效益大小仍持保留态度。

当前审评仍属于二次审查阶段，FDA尚未公布明确的PDUFA日期，预计将在2025年第三季度内作出决定。如果最终获批，Translarna将成为美国首个针对无义突变DMD的药物，为这类罕见患者群体带来关键的治疗选择，也将对PTC公司具有重要的战略与情感意义。

想要解锁更多药物研发信息吗？查询yl23455永利官网（原药融云）数据库（vip.sdbaichao.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！