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    阿斯利康好事连连!拟10亿美元收购细胞疗法公司、罕见病新药首个关键III期研究成功

    罕见病 细胞疗法
    03/18
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    加速布局细胞治疗领域

    阿斯利康近期在细胞治疗领域动作频频,昨晚传出消息,阿斯利康拟以4.25亿美元收购比利时生物技术公司EsoBiotec,并承诺额外支付5.75亿美元用于实现后续开发和监管里程碑。

    EsoBiotec的核心资产是ENaBL平台,可利用慢病毒载体技术,通过高细胞类型特异性递送遗传有效载荷,重新编程患者体内免疫细胞,增强其抗肿瘤或免疫调节功能。

    与传统细胞疗法相比,该技术无需从患者体内提取细胞,也无需经历耗时的淋巴细胞清除程序,有望开发出更易普及的“现成疗法”(off-the-shelf),降低成本并提升患者可及性。

    作为细胞治疗领域的后来者,阿斯利康近年来通过多笔重大交易快速扩张。阿斯利康明确将细胞疗法与放射性偶联药物、基因编辑等并列为“变革性技术”,旨在通过技术协同构建多元化管线。从T细胞接合器到CAR-T疗法,再到ENaBL平台的体内编程技术,其布局覆盖了细胞治疗领域的关键方向。分析认为,这一系列收购不仅填补了其在血液肿瘤领域的空白,也为拓展实体瘤及自身免疫疾病治疗提供了新路径。  

    随着交易陆续落地,阿斯利康能否凭借技术整合实现后发优势,仍需关注后续临床进展与商业化成果。但毋庸置疑,其在细胞治疗领域的重金投入已为行业竞争格局增添了新的变数。

    罕见病新药首个关键III期研究成功

    3月17日,阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果,该研究旨在评估 eneboparatide(AZP-3601)在成人慢性甲状旁腺功能减退症(HypoPT)患者中的疗效和安全性。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康以10.5亿美元收购Amolyt Pharm获得的一款甲状旁腺激素(PTH)受体1激动剂。

    CALYPSO研究成为该药首个达到主要终点的III期临床研究,验证了其临床获益。研究结果显示,24周时,eneboparatide在患有HypoPT的成人患者中达到主要终点,具有统计学意义。

    Eneboparatide耐受性良好。在24周的主要治疗期后,所有患者延长接受eneboparatide治疗,直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。

    HypoPT是一种罕见的内分泌疾病,由PTH缺乏引起,其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现,包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知最大的罕见疾病之一,在美国和欧盟影响超过20万人,其中约80%是女性。

    阿斯利康罕见病公司(Alexion)首席执行官Marc Dunoyer表示:“患有 HypoPT这种罕见内分泌疾病的患者,往往面临高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的更高风险,CALYPSO研究的结果进一步证明了eneboparatide有潜力成为这些患者的另一种治疗选择。我们期待在52周时审查临床结果,以全面明确该药的风险-效益特征。”

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