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大疱性角膜病变（bullous keratopathy, BK）是由于角膜内皮受损而导致的角膜永久性肿胀。角膜内层，即内皮，通过将多余的液体泵出角膜来保持角膜的透明状态。当该层由于各种病理而变形时，房水进入角膜，尤其是最浅表的层，如上皮和角膜基质。随着角膜基质的肿胀，角膜表面会形成充满上皮下液体的小水疱或大疱，最终导致视力障碍、对比度差、眩光和畏光。
它可能是由先天性角膜营养不良、继发于各种外科手术的角膜内皮创伤、青光眼或眼科手术后的炎症引起的。穿透性内皮角膜移植术（PEK）用于治疗大疱性角膜病变。
▲ 大疱性角膜病变原理示意图[1]
病因与流行病学：
正常成人角膜的平均中央厚度约为550微米。角膜由前向后分为五层：上皮层、前弹力层、基质层、后弹力层和内皮层。儿童正常内皮细胞密度大于3500个/mm2，老年人内皮细胞密度逐渐下降至2000个/ mm2左右，成人平均为2400个/mm2。此后，当细胞密度降至700个/mm2以下时，随着水肿的发展，平均每年细胞损失约为0.6%。当角膜内皮细胞密度降至400/mm2以下时，角膜内皮细胞无法维持正常的泵功能，房水进入角膜基质，角膜上皮及基质层长期持续水肿，致使角膜上皮和上皮下形成水泡，这种失代偿的晚期表现就是大疱性角膜病变。
接受白内障手术的患者中约有1%至2%可能出现大疱性角膜病变，全球约有200万至400万患者[2]。其中美国FDA批准的多项研究表明，PCIOL植入后PBK的发病率为0.06％，前房晶状体植入后PBK的发病率为1.2％，虹膜固定晶状体植入后PBK的发病率为1.5％[3]。
Vyznova®
近日，Aurion Biotech公司在日本正式推出其细胞疗法 Vyznova®（通用名：neltependocel），用于治疗大疱性角膜病变，这是一种严重的眼部疾病，Vyznova的首次面市为需要供体组织进行角膜移植的患者提供了一种新的替代方案。Aurion Biotech 公司位于美国西雅图，据其介绍，Vyznova（neltependocel，原名 AURN001）是全球首个针对角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法，已在日本纳入医保，并在京都府立医科大学 (KPUM) 用于治疗。一项调查估计，在全球范围内，每70只患病的眼睛中，只有一个可供移植的供体角膜[4]。在日本，角膜组织缺乏一直是治疗大疱性角膜病的重大挑战。相比之下，Aurion Biotech开发了一种制造工艺，可以从单个供体的角膜内皮细胞中生产多达1,000剂。
Aurion Biotech
Aurion Biotech是一家临床阶段的生物技术公司[5]，其使命是通过改变生活的再生疗法让数百万患者恢复视力。2022年，该公司获得了享有盛誉的Prix Galien最佳生物技术企业奖。该公司认为其候选药物是首个经过临床验证的角膜护理细胞疗法，已获得日本的监管和报销批准。该公司已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定，并已在美国和加拿大完成了1/2 期临床试验中97名受试者的招募和给药。Aurion Biotech由Deerfield、Alcon、Petrichor、Flying L Ventures、Falcon Vision / KKR 和 Visionary Ventures等提供投资支持。
总结与展望
本文以大疱性角膜病变（BK）为例，Aurion Biotech 推出的 Vyznova®细胞疗法不仅解决了供体角膜短缺的问题，还为未满足的医疗需求提供了有效的解决方案。这一突破性进展展示了在选择适应症时，关注疾病的生物学基础、患者规模、技术可行性和监管环境的重要性。CGT领域有望继续推动眼科及其他领域的创新治疗方案，改善患者的生活质量。通过深入分析和合理选择适应症，研究者和企业能够更有效地开发出具有临床价值的疗法，推动再生医学的进步。
参考资料：
[1] http://focuseye.io/condition/bullous-keratopathy/
[2] Gonçalves et al., Ceratopatia bolhosa: etiopatogênese e tratamento [Bullous keratopathy: etiopathogenesis and treatment]. Arq Bras Oftalmol. 2008 Nov-Dec;71(6 Suppl):61-4. Portuguese
[3] http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK574505/
[4] JAMA Ophthalmology. 2016;134(2):167-173. doi:10.1001/jamaophthalmol.2015.4776
[5]http://www.biospace.com/drug-development/aurion-biotech-launches-vyznova-neltependocel-in-japan-for-the-treatment-of-bullous-keratopathy-of-the-cornea
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作者 | George
审核 | Lillian
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2025-08-31
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