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FDA批准血友病新药,预计每年费用低于部分基因疗法(约64.2万美元)

凝血酶 基因疗法 FDA
04/01
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今天,FDA正式批准Sanofi与Alnylam联合开发的RNA干扰疗法fitusiran上市,商品名为Qfitlia

作为全球首个同时覆盖A型和B型血友病的创新疗法,Qfitlia突破了传统治疗的局限性,为患者提供了全新选择。

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Qfitlia通过降低抗凝血酶(AT)水平,提升凝血酶活性,从而促进有效凝血。这一机制使其适用于所有血友病A/B患者,无论是否存在针对凝血因子VIII或IX的中和抗体

传统疗法依赖单一凝血因子补充,仅能针对特定亚型,且患者面临抗体产生风险。Qfitlia的“非因子依赖”特性,被William Blair分析师评价为“长期优于替代疗法的潜在优势”。

根据FDA批准的标签,Qfitlia适用于12岁及以上患者的常规预防治疗,以减少或预防出血事件。值得注意的是,该药物携带黑框警告,提示血栓复发性胆囊疾病风险。这一警示源于其作用机制可能增强凝血功能,需在临床使用中密切监测。

尽管Qfitlia具备显著优势,但其商业化前景仍面临挑战。

William Blair指出,基因疗法领域近期表现疲软:BioMarin的A型血友病基因疗法Roctavian自2023年6月获批后市场反响平淡,2024年8月更将商业化范围缩减至美国、意大利和德国;CSL Behring的B型基因疗法Hemgenix也面临推广困境。

分析师预计,Qfitlia在严重A型和B型血友病患者中的渗透率峰值或为15%。

据William Blair预测,到2030年,Qfitlia在美国的销售额将略超7亿美元,若计入欧盟市场,总销售额将跃升至约13亿美元。

Sanofi已确认其定价策略:大多数患者每年需支付64.2万美元。这一价格虽低于部分基因疗法,但仍高于传统预防治疗方案,可能影响市场接受度。

Qfitlia的获批标志着血友病治疗进入精准调控时代,其非因子依赖机制为患者提供了更灵活的选择。然而,如何平衡疗效、安全性与成本,将成为其市场成功的关键。

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