Sarepta在声明中指出，该患者的死亡与急性肝损伤相关，但强调这“并非新的安全信号”。Elevidys及其他使用腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，已知存在急性肝损伤风险，相关警示此前已标注于药物说明书中。

公司表示，尽管这一案例反映了“Elevidys此前未报告的严重肝损伤程度”，但患者的巨细胞病毒（CMV）感染也可能是致死因素之一。CMV可引发肝脏损伤，目前尚无法完全排除其与药物反应的叠加效应。  

Sarepta已向卫生监管机构上报死亡事件，并计划更新药物标签以“更准确反映此案例”。公司对患者死亡表示“深切悲痛”，同时坚称Elevidys的整体获益风险比“仍保持积极”。  

消息公布后，Sarepta股价开盘即暴跌22%至78.54美元，创下近期新低。不过，部分分析师认为市场反应可能过度。

BMO资本市场的报告指出，Elevidys的临床价值依然显著，且患者的CMV感染可能减轻药物直接责任。报告还提及，诺华旗下脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma在2022年也曾报告两例患者死亡，但该药物目前年销售额仍超10亿美元，显示市场对基因疗法的风险容忍度较高。  

Jefferies分析师则认为，死亡事件可能导致投资者对Elevidys安全性产生疑虑，从而持续施压股价，但若未来确认死亡与药物无关，情绪或将逆转。此外，Jefferies强调，肝损伤通常出现在Elevidys治疗的前90天内，通过严格监测或可控制风险，而杜氏肌营养不良领域的高未满足需求仍为Sarepta提供长期利好支撑。  

Elevidys并非首个与死亡事件关联的杜氏肌营养不良疗法。2021年，辉瑞因一名患者死亡暂停其基因疗法PF-06939926（后更名为fordadistrogene movaparvovec）的Ⅰb期试验。2024年3月，该疗法在Ⅱ期DAYLIGHT试验中再致一例死亡，随后Ⅲ期CIFFREO试验因疗效未达预期被终止。  

2022年，非营利机构Cure Rare Disease研发的CRISPR基因疗法在FDA批准试验中导致唯一受试患者死亡，2023年研究推测AAV载体或引发致命免疫反应。这些案例凸显基因疗法在突破性疗效背后的复杂风险，尤其是AAV载体可能引发的肝毒性、免疫过度激活等问题。  

尽管争议不断，基因疗法仍是罕见病治疗的核心方向。Elevidys作为首个获批的杜氏肌营养不良基因疗法，其通过单次注射递送微肌营养不良蛋白基因的设计被视为里程碑。Sarepta此前公布的临床试验数据显示，部分患者运动功能显著改善，但个体反应差异较大。  

此次死亡事件或将促使监管机构强化对基因疗法的风险监测要求，尤其是在患者筛查（如排除活动性感染）和用药后肝功跟踪方面。行业亦需探索更精准的载体技术或联合免疫抑制方案，以降低毒性风险。  

目前，Sarepta正积极推进Elevidys的标签扩展申请，试图将适用人群从4-5岁儿童扩大至更广泛年龄段。此次风波能否影响监管决策尚未可知，但基因疗法在拯救生命与规避风险间的艰难平衡，注定持续成为焦点。