自21世纪起，干细胞因其潜在的治愈心脏病、糖尿病、帕金森病、癫痫、眼部疾病和癌症等重大疾病的能力，受到了医学界的高度关注。然而，将这项技术从理论转化为实际应用并非一蹴而就。人们不禁要问，干细胞治疗何时能够普及于民？最近，国际知名学术期刊《Nature》对此作出了回应：在克服了一系列挑战之后，干细胞治疗距离广泛应用于临床治疗已经不远，预计将在未来5至10年内实现。

手指不由自主地出现细微颤抖，这是帕金森病的标志性症状之一，其发生是由于大脑中黑质区域负责产生多巴胺的A9神经元逐渐退化所致。虽然通过药物治疗暂时补充多巴胺可以缓解症状，但这种方法并非长久之计，因为它可能会带来包括无法控制的动作和冲动行为在内的副作用。而且，随着病情的进展，药物的效果会逐渐降低，副作用也会变得更加严重。

长期以来，科学家们一直梦想着能够替换多巴胺神经元。在胚胎发育阶段，具有多能分化能力的胚胎干细胞能够发展成大脑、心脏、肺部等专门化的细胞类型。基于这一原理，理论上，干细胞技术有潜力修复人体内任何受损的组织。

帕金森病的研究为检验这一概念提供了机会。回溯到1987年，瑞典的研究者尝试将终止妊娠的胎儿大脑中的神经元——这些神经元当时被视为未成熟或祖细胞的主要来源——移植到帕金森病患者体内。迄今为止，已有大约400名帕金森病患者接受了这种治疗方法，结果喜忧参半。有些患者仿佛获得了新生，不再需要依赖多巴胺能药物，而另一些患者则未见明显改善。

剑桥大学的神经科学专家罗杰·巴克对此发表了看法：“总体来看，研究指出这一途径是行之有效的，甚至具有革命性的潜力。然而，我们仍然迫切需要更稳定的‘原料’。”

由于可用于移植的胎儿脑组织极其有限，难以进行标准化处理，且存在发育成非目标类型细胞的风险。更为关键的是，从伦理和宗教的视角来看，这种治疗方法很可能会遭到不少人的抵制。

因此，直到人类胚胎干细胞（ES细胞）和诱导多能干细胞（iPS细胞）技术的出现，再生医学中的干细胞治疗才展现出其耀眼的前景。特别是诱导多能干细胞技术，通过对成年细胞进行重新编程，使其回归到类似胚胎干细胞的未分化状态，即iPS细胞。目前，我们已经能够大规模生成高质量的特化细胞，其品质和纯度均达到了临床应用的标准。

在丹麦哥本哈根大学的干细胞研究中心，阿格尼特·柯克比及其团队对全球范围内开展的干细胞临床试验进行了调研。截至2024年12月，他们整理出116项已经获得批准或已经完成的试验，这些试验涉及多种不同的疾病。在这些试验中，大约有一半是使用人类ES细胞作为原料，另一半则采用了iPS细胞。特别值得一提的是，有12项试验专注于使用干细胞衍生的细胞来治疗帕金森病。

瑞典隆德斯科讷大学医院 （Skåne University Hospital）的一个团队准备了一根针头，用于将细胞移植到人的大脑中，以治疗帕金森氏症。图片来源：Åsa Sjöström for Nature

与此同时，鉴于大脑在很大程度上免受人体免疫系统的侵袭，参与帕金森病干细胞治疗的试验者仅需在一年内服用免疫抑制剂，就能确保术后血脑屏障的正常愈合，而在其他器官的实验中，参与者通常需要长期甚至终身服用药物。

同样值得关注的是，在加州旧金山的一家生物技术公司Neurona Therapeutics进行的一项关于癫痫的研究中，医生们将来源于干细胞的未成熟中间神经元移植到10名对药物反应不佳的癫痫患者的大脑中。这些病人在接受手术前，癫痫频繁发作，严重影响了他们的日常生活。

经过一年的移植治疗之后，其中两名患者的严重癫痫发作次数几乎减少至无，并且这种改善效果已经持续了两年。同时，大多数其他患者的癫痫发作次数也明显减少。Neurona Therapeutics公司报告指出，这种治疗方法没有出现明显的副作用，也没有导致认知功能的损害。

依据这些研究结果，美国食品和药物管理局（FDA）为该疗法提供了快速通道资格，以便加快其审批进程。加州大学旧金山分校的阿诺德·克里格斯坦，作为Neurona Therapeutics的联合创始人，他评论道：“尽管试验在不同地点展开，但患者的治疗效果相似，显示出显著的疗效。”

在2014年，干细胞生物学家道格拉斯·梅尔顿及其研究团队在哈佛大学取得了重大突破，成功培育出首个由人类胚胎干细胞系发展而来的功能性胰岛细胞。目前，在福泰制药公司，梅尔顿正致力于开发一种特殊的胰岛细胞，旨在治疗那些患有严重糖尿病的患者。

根据公司的报告，在接受全剂量治疗的12名患者中，有9名患者已经不再需要依赖注射胰岛素，另外两名患者也显著减少了注射的剂量。梅尔顿表示：“治疗效果之佳让我感到既惊讶又高兴，尤其是它为患者带来的可能性。”他的研究之旅始于20世纪90年代，当时他的幼子被诊断出患有1型糖尿病。

在再生医学领域，心脏的修复与再生同样是一项巨大的挑战。心脏由多种细胞类型组成，结构复杂且体积庞大，一旦发生损伤，必须在原位进行修复。2002年，荷兰莱顿大学的干细胞研究者克里斯蒂娜·马默里成为首批成功从人类胚胎干细胞中培育出具有跳动能力的心肌细胞的科学家之一。但是，当她将这些成果推向临床应用时，才发现这一过程充满了挑战。

尽管面临诸多挑战，干细胞研究领域的发展却从未中断。美国南加州大学凯克医学院的干细胞生物学家查克·默里，在这一领域辛勤工作了近30年。目前，他正在筹备明年的临床试验，该试验旨在检验将iPS细胞衍生的未成熟心肌细胞注射入中度心力衰竭患者心脏的安全性和有效性。研究人员期望这些注入的细胞能够发育成熟，并促使心脏肌肉重新生长，以此来增强心脏的泵血功能。

自然杀伤细胞（NK细胞）治疗癌症，作为一种创新的免疫治疗方法，其基本机制是借助人体内固有的免疫系统中的NK细胞来辨识并消灭癌细胞。这些特殊的细胞能够通过识别癌细胞表面的异常分子，例如MHC-I类分子的缺失或是压力诱导的配体，来释放穿孔素、颗粒酶等毒性蛋白，直接破坏肿瘤细胞，或者通过分泌干扰素等细胞因子来激活其他免疫细胞，共同对抗癌症。

治疗过程一般涉及从患者自身或捐献者体内提取NK细胞，在体外进行增殖、激活以及可能的基因改造，然后重新输注回患者体内。临床研究表明，这种治疗方法对于白血病、淋巴瘤、肝癌、肺癌等多种类型的癌症都有疗效，部分患者实现了长期缓解，并且副作用相对较低。这种疗法的优点在于不需要抗原致敏，副作用较少，并且可以与放疗、化疗或PD-1抑制剂联合使用，以增强治疗效果。

自身免疫性疾病，如类风湿性关节炎和红斑狼疮等，是由免疫系统错误地攻击自身组织所引起的。传统的治疗方法主要依赖于免疫抑制剂，但这些药物往往伴有较大的副作用，且不能彻底治愈疾病。而干细胞治疗，特别是利用间充质干细胞（MSCs）的免疫调节特性，既能抑制过度的免疫反应，又能促进受损组织的修复，展现出了其独特的治疗潜力。

专家预测，随着技术成本的降低和精准医疗的普及，细胞治疗学在未来10至20年内有望成为医院中与外科、内科并驾齐驱的关键科室。其服务内容不仅限于治疗严重疾病，还可能拓展至抗衰老和个性化健康管理等新领域。

细胞治疗技术的发展正在改写医学的未来面貌。从癌症到遗传性疾病，从再生医学到延缓衰老，这一领域的进展不仅满足了临床治疗的需求，也为医疗科学开启了新的视角。

展望未来，在政策扶持、技术创新和资本投入的共同推动下，细胞治疗科有望逐渐成为医院的核心部门，造福超过90%的病患者，为医学的全面发展奠定坚实的基础。