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罗氏艾满欣®片剂在华获批上市

罕见病
08/28
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8月27日,罗氏制药宣布, 中国国家食品药品监督管理局(NMPA) 已正式批准旗下 神经罕见病创新药物艾满欣 ( Evrysdi ® 通用名:利司扑兰/Risdiplam )片剂 上市 ,用于治疗 2 岁及以上且体重≥20 公斤的儿童及成人患者的 脊髓性肌萎缩症 (下简称 SMA) 。 新剂型的推出将进一步提升患者的独立性和依从性,为SMA的长期管理带来新的便利 。 SMA是一种由SMN1基因缺失或突变引起的全身性、多系统进行性神经肌肉遗传病。
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