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    【CTR20211795】一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

    基本信息
    登记号

    CTR20211795

    试验状态

    进行中（尚未招募）

    药物名称

    Ataluren口服混悬液颗粒

    药物类型

    化药

    规范名称

    Ataluren口服混悬液颗粒

    首次公示信息日的期

    2021-08-13

    临床申请受理号

    JXHL2100077;JXHL2100078;JXHL2100076

    靶点
    适应症

    无义突变型杜兴氏肌营养不良

    试验通俗题目

    一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

    试验专业题目

    一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

    申办单位信息
    申请人联系人
    申请人名称
    联系人邮箱
    联系人邮编

    100005

    联系人通讯地址
    临床试验信息
    试验目的

    本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。

    试验分类
    试验类型

    单臂试验

    试验分期

    Ⅲ期

    随机化

    随机化

    盲法

    开放

    试验项目经费来源

    /

    试验范围

    国际多中心试验

    目标入组人数

    国内: 81 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；

    实际入组人数

    国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

    第一例入组时间

    /

    试验终止时间

    /

    是否属于一致性

    否

    入选标准

    1.有 已 签 名 并注 明日 期的 知情 同 意书/赞 同文 件证 据表明 ， 已 将 试验 的所 有相 关方 面 告知 受试 者 （ 和/或 其父 母/法定 监护人 ） 。；2.被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。；3.在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。；4.愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。；

    排除标准

    1.研 究 治 疗 开 始 前 1 个 月 内 接 受 过 Ataluren 以 外 的 任 何 试 验 药 物 。；2.资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。；3.已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。；4.正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。；5.研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。；

    研究者信息
    研究负责人姓名
    试验机构

    中国人民武装警察部队总医院

    研究负责人电话
    研究负责人邮箱
    研究负责人邮编

    100143

    联系人通讯地址
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    • 中国临床试验2条
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